公司新闻与法律动态 - 律师事务所Hagens Berman正在更新对uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)的调查，起因是美国食品和药物管理局（FDA）官员对该公司的一系列严厉指责[1] - 此次调查紧随一起证券集体诉讼的提起，该诉讼旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者[1] - 诉讼中指控，在整个集体诉讼期间，被告未能披露多项关键信息[6] FDA的指控与争议 - 2026年3月初，FDA官员在记者会上严厉批评uniQure，称其领先的基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法”[3][4] - FDA官员指控uniQure在FDA看来进行了“扭曲或操纵性的比较”，而非进行正确的临床研究[3] - FDA官员澄清，机构并未要求进行“在头骨上钻孔”的假手术，而是要求在最低麻醉下进行“头皮上一到三个切口”[7] - FDA官员否认了此前与uniQure就使用自然史数据作为对照组达成过协议，并表示“从未同意接受这种扭曲的比较”[7] - FDA官员对AMT-130是否符合简化罕见病审批途径提出异议，指出其并非个体化治疗[7] 证券集体诉讼的具体指控 - 诉讼指控uniQure歪曲了其与FDA的互动，并使用了其明知监管机构未批准的关键研究设计[5] - 具体未披露的信息包括：FDA未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组[8] - uniQure淡化了在III期试验中设置假手术对照组的必要性，而FDA声称从未豁免过这一要求[8] - 被告在生物制剂许可申请的时间表上误导了投资者，当与FDA缺乏共识的事实于2025年11月3日披露后，时间表变得“不明确”，导致股价下跌49%[8] 关键时间与行动 - 待决证券集体诉讼的牵头原告申请截止日期为2026年4月13日[1][6] - 在诉讼期内遭受损失的投资者需在2026年4月13日前向法院申请担任牵头原告[6]