核心事件 - 美国股东权益律师事务所Hagens Berman正在更新对uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) 的调查，起因是FDA官员对该公司的一系列严厉批评，以及一项证券集体诉讼的提起 [1] - 该证券集体诉讼旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者 [1] - 诉讼中指定的首席原告截止日期为2026年4月13日 [1][7] FDA的指控与批评 - 2026年3月5日和6日，FDA官员在记者会上严厉批评uniQure，称其领先的基因疗法候选药物AMT-130是“失败的疗法” [2] - FDA官员指控uniQure在FDA心目中“进行了扭曲或操纵的比较”，而不是进行正确的临床研究 [3] - FDA官员驳斥了uniQure关于“假手术”的伦理担忧，澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔”，而是要求在最低程度麻醉下进行“头皮上一到三个切口” [5] - FDA官员否认曾与uniQure达成过先前协议，并指出该机构“从未同意接受这种使用自然史作为对照的扭曲比较”，同时质疑AMT-130是否符合简化罕见病审批途径的资格 [5] 集体诉讼的具体指控 - 诉讼指控，在整个集体诉讼期间，uniQure未能披露FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组 [6] - 诉讼指控，uniQure淡化了在III期临床试验中设置假手术对照组的必要性，而FDA声称从未豁免过这一要求 [6] - 诉讼指控，被告在生物制品许可申请的时间表上误导了投资者，当FDA缺乏共识的事实于2025年11月3日披露后，时间表变得“不明确”，导致公司股价下跌49% [7] 相关背景与影响 - 2025年11月3日，FDA缺乏共识的消息披露后，uniQure股价下跌49% [7] - Hagens Berman律师事务所在此类法律领域已为客户追回超过29亿美元 [9] - 新闻稿中提及了另一家生物技术公司ImmunityBio (IBRX) 的类似情况，该公司因FDA指出其癌症疗效声明存在误导性而面临诉讼，股价下跌21%，市值损失20亿美元 [10]