公司面临的法律调查与指控 - 股东权利律师事务所Hagens Berman正在对uniQure N.V.进行调查，并提醒投资者注意一起正在进行的证券集体诉讼，该诉讼旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者 [1] - 诉讼的牵头原告申请截止日期为2026年4月13日 [1][6] 公司与FDA的监管冲突 - 2026年3月5日和6日，有媒体报道称FDA官员在一次记者电话会议上严厉批评了uniQure [3] - FDA官员称uniQure的主要基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法”，并指控该公司“在FDA看来进行了扭曲或操纵性的比较”，而非进行正确的临床研究 [4] - FDA官员驳斥了uniQure关于假手术的伦理担忧，澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔”，而是要求在轻度麻醉下进行“头皮上一到三个切口” [7] - FDA官员否认曾与uniQure达成过先前协议，称该机构“从未同意接受这种使用自然史作为对照的扭曲比较” [7] - FDA官员对AMT-130是否符合简化罕见病治疗途径的资格提出异议，指出它并非个体化治疗 [7] 证券集体诉讼的具体指控 - 诉讼指控被告在整个集体诉讼期间未能披露：FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组 [8] - 诉讼指控被告淡化了III期试验中假手术对照组的必要性，而FDA现在声称从未豁免过这一要求 [8] - 诉讼指控被告在生物制品许可申请的时间表上误导了投资者，当与FDA缺乏协议的事实于2025年11月3日被揭露后，时间表变得“不明确”，导致股价下跌49% [8] - 诉讼指控存在一种持续的模式，即uniQure歪曲了其与FDA的互动，并使用了其明知监管机构未批准的关键研究设计 [5] 公司背景与投资者信息 - 投资者被鼓励访问Hagens Berman的QURE案件页面以审查诉讼中的指控 [5] - 吹哨人计划为提供原始信息的举报人提供奖励，金额最高可达SEC成功追回款项的30% [9] - Hagens Berman律所在此类法律领域已为客户追回超过29亿美元 [10]