核心事件概述 - 美国股东权益律师事务所Hagens Berman正在更新对uniQure N.V. (NASDAQ: QURE)的调查，起因是美国食品药品监督管理局官员对该公司进行了一系列严厉的指责[1] - 此次调查紧随一起证券集体诉讼的提起，该诉讼旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者[1] - 诉讼中的投资者需注意2026年4月13日的首席原告截止日期[1] FDA对uniQure的指控 - 2026年3月5日至6日，FDA官员在记者电话会议上严厉批评uniQure，称其领先基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法”[2][3] - FDA官员指控uniQure在FDA看来进行了“扭曲或操纵的比较”，而不是进行正确的临床研究[3] - FDA官员驳斥了uniQure关于假手术的伦理担忧，指责公司歪曲了监管机构的要求，澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔”，而是要求在轻度麻醉下进行“头皮上一到三个切口”[5] - FDA官员否认了先前存在协议的说法，反驳了uniQure首席执行官关于假手术要求是此前指导的“剧烈变化”的描述，并声明FDA“从未同意接受这种使用自然史作为对照的扭曲比较”[5] - FDA官员对AMT-130是否符合简化罕见病审批途径的资格提出异议，指出其并非个体化治疗[5] 证券集体诉讼的具体指控 - 诉讼指控被告在整个集体诉讼期间未能披露：FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组[6] - 诉讼指控被告淡化了III期试验中假手术对照组的必要性，而FDA现在声称从未豁免过这一要求[6] - 诉讼指控被告在生物制品许可申请的时间安排上误导投资者，当2025年11月3日披露缺乏FDA协议后，BLA时间变得“不明确”，导致股价下跌49%[7] - 诉讼指控被告存在一致的行为模式，即歪曲其与FDA的互动，并使用了其明知监管机构未批准的关键研究设计[4] 相关背景与数据 - 负责调查的Hagens Berman合伙人Reed Kathrein表示，待决的证券集体诉讼指控存在一致的行为模式[4] - Hagens Berman律所在此类法律领域已为客户追回超过29亿美元[9] - 新闻稿中提及了另一家生物技术公司ImmunityBio的类似诉讼，其股价下跌21%，市值损失20亿美元[10]