公司核心产品与数据 - Ascendis Pharma公布了其正在进行的2期COACH试验第52周的新数据 数据显示其TransCon hGH加速了TransCon CNP在改善线性身高增长之外的益处 包括显著改善臂展、椎管尺寸和下肢力线 [1] - 对于未接受过TransCon CNP治疗的队列 联合治疗使臂展Z评分平均改善+1.02 对应臂展增长+9.4厘米 对于已接受过TransCon CNP治疗的队列 臂展Z评分平均改善+0.66 对应臂展增长+7.9厘米 作为对比 肢体延长手术的肱骨增长约为每臂8厘米且并发症风险高 [6] - 在椎管尺寸改善方面 联合治疗使未治疗队列和已治疗队列的椎弓根间距离平均变化分别为+1.7毫米和+1.1毫米 而TransCon CNP单药治疗组在ApproaCH试验中的变化为+0.6毫米 椎弓根间距离的改善有望减轻因椎管狭窄导致的神经压迫和疼痛 [6] - 在下肢力线改善方面 对于未治疗队列 联合治疗使胫股角Z评分平均改善-0.86 而单药治疗在ApproaCH试验中改善为-0.47 表明联合治疗增强了腿部变直的效果 胫股角平均变化在联合治疗组为-3.0度 单药治疗组为-1.3度 [6] - 此前 公司已报告COACH试验第52周结果显示 平均年化生长速度超过了平均身高儿童的第97百分位 且未损害安全性或耐受性 也未加速骨龄 [1] 临床试验设计 - COACH是一项正在进行的、前瞻性、开放标签的2期试验 旨在研究每周一次TransCon CNP和每周一次TransCon hGH联合治疗在2至11岁软骨发育不全儿童中的疗效、安全性和耐受性 [8] - 试验包括一个未接受过TransCon CNP治疗的儿童队列 共12人 平均年龄4.67岁 以及一个先前接受过TransCon CNP治疗的儿童队列 共9人 平均年龄7.89岁 后者在临床试验中已接受平均2.56年的TransCon CNP治疗 [8] - 截至数据公布日 所有儿童均完成了52周治疗并仍在继续接受治疗 [6] 产品与监管状态 - TransCon CNP是一种每周给药一次的前药 已于2026年2月获得美国FDA批准 商品名为YUVIWEL® 用于治疗儿童软骨发育不全 目前正由欧洲药品管理局审查作为单药疗法 [4] - TransCon hGH是一种每周给药一次的前药 已获得FDA、欧盟委员会等监管机构批准 商品名为SKYTROFA® 用于治疗儿童和成人生长激素缺乏症 在软骨发育不全适应症中仍处于研究阶段 [4][7] 行业与疾病背景 - 软骨发育不全是一种罕见的遗传病 由成纤维细胞生长因子受体3变异引起 估计全球有超过25万人受到影响 [10] - 该疾病不仅影响骨骼生长 FGFR3变异在全身组织中表达 与肌肉、神经、心肺并发症风险增加相关 医学并发症可能包括脊柱异常、腿部弯曲、慢性疼痛等 并可能持续或恶化至成年期 影响生活质量和身体健康 [10]