公司面临的法律与监管审查 - 股东权益律师事务所Hagens Berman正在对uniQure公司展开调查，起因是美国食品药品监督管理局官员对公司进行了一系列非同寻常的指责[1] - 一项证券集体诉讼已提交，旨在代表在2025年9月24日至2025年10月31日期间购买或获得uniQure普通股的投资者[1] - 诉讼指控公司存在一种持续的模式，即歪曲其与FDA的互动，并使用其明知监管机构未批准的关键研究设计[5] FDA对AMT-130疗法的严厉批评 - 2026年3月5日和6日，FDA官员在记者会上严厉批评uniQure，称其领先的基因治疗候选药物AMT-130为“失败的疗法”[3][4] - FDA官员指控公司“在FDA看来进行了扭曲或操纵性的比较”，而不是进行正确的临床研究[4] - 官员否认了AMT-130有资格使用简化罕见病审批途径，指出其并非个体化治疗[7] 诉讼指控的具体内容 - 指控称，在整个集体诉讼期间，被告未能披露FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组[8] - 指控称，公司淡化了在III期试验中设置假手术对照组的必要性，而FDA声称其从未豁免过这一要求[8] - 指控称，被告在生物制品许可申请的时间表上误导了投资者，当与FDA缺乏共识的事实于2025年11月3日披露后，时间表变得“不明确”，导致股价下跌49%[8] FDA与公司声明的矛盾 - FDA官员驳斥了公司关于假手术的伦理担忧，指责公司歪曲了监管机构的要求，澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔”，而是要求在轻度麻醉下进行“头皮上一到三个切口”[7] - 尽管uniQure首席执行官将假手术要求描述为与先前指导的“剧烈变化”，但FDA官员反驳说，该机构“从未同意接受这种使用自然史作为对照的扭曲比较”[7] 投资者相关程序 - 提醒投资者，待决证券集体诉讼的首席原告截止日期为2026年4月13日[1][6] - 鼓励遭受损失的投资者在截止日期前向法院申请担任首席原告[6]