文章核心观点 - 公司强烈反对FDA在2027财年立法议程中提出的延长新药审评时间的提案 该提案旨在取消新药申请必须在180天内完成审评的法定要求 并以更长的用户付费法案目标时间取而代之 公司认为这将使审评流程合法化地延长 损害患者利益并增加小型创新药企的财务风险与不确定性 [1][2][4] - 公司呼吁FDA局长撤回该提案 并敦促国会予以否决 [5] 关于FDA提案内容 - FDA的提案计划取消新药申请必须在提交后180天内完成审评的简单法定要求 [1] - 提案将用更长的《处方药使用者付费法案》和《仿制药使用者付费修正案》绩效目标取代180天的法律要求 根据这些目标 FDA仅决定是否“受理”申请就可能花费长达两个月 此后官方审评时钟才开始 导致从提交到做出决定的典型总审评时间达到10至12个月 [2] - 提案还将用更弱的内部简化申诉程序 取代现行法律要求的正式证据听证流程 在过去超过40年里 FDA一直避免提供法定的正式听证机会 直到公司的成功诉讼迫使该机构在四十多年来首次授予此类听证会 [3] 关于公司立场与行动 - 公司指出 FDA当前通过发出完整回复函并在更长的PDUFA时间框架下运作 从而超过180天法定审评时间线的做法 已被联邦法院裁定违法 [4] - 公司批评该提案不是遵守现行法律 而是要求国会修改法律以使更慢的体系合法化 这与FDA局长近日关于当前两个月的受理审查时间过长 应仅需数天的表态相矛盾 [4] - 公司强调其支持真正减少繁文缛节和提高效率的努力 但认为该提案背道而驰 它固化了更长的审评时间 降低了对患者的透明度 并保护了官僚惰性而非创新 美国患者将等待更长时间才能获得所需药物 而像公司这样的小型创新者将面临更大的财务风险和不确定性 [4] - 公司已呼吁FDA局长Marty Makary博士从2027财年立法议程中撤回该条款 并敦促国会拒绝该提案 [5] 公司背景信息 - 公司是一家全球领先的生物制药公司 专注于开发和商业化创新疗法 以解决高度未满足的医疗需求并改善患者生活 [5]