文章核心观点 - 律师事务所Hagens Berman正在更新对uniQure N.V. (QURE)的调查，起因是美国食品药品监督管理局(FDA)官员对公司进行了严厉的公开指责，并指控其数据可及性声明存在“歪曲” [1] - 一项待决的证券集体诉讼指控，在2025年9月24日至10月31日的集体诉讼期内，uniQure未能披露其与FDA互动的真实情况，并使用了其明知未获监管机构批准的关键研究设计，这导致其股价在相关信息披露后暴跌49% [1][4][7] 监管冲突与指控 - FDA官员在2026年3月5日和6日与记者的通话中严厉批评uniQure，称其领先的基因疗法候选药物AMT-130为“失败的疗法”，并指控公司正在“进行一种歪曲或操纵性的比较”，而非开展正确的临床研究 [2][3] - FDA官员驳斥了uniQure关于“假手术”的伦理担忧，指控公司歪曲了FDA的要求，澄清FDA并未要求“在头骨上钻孔”，而是要求“在头皮上做一到三个切口”并使用最小剂量的麻醉 [5] - FDA官员否认了此前与uniQure达成过协议，指出FDA“从未同意接受这种使用自然史作为对照组的歪曲比较”，并质疑AMT-130是否有资格适用针对罕见病的简化审批路径 [5] 诉讼指控的具体内容 - 诉讼指控uniQure在整个集体诉讼期内未能披露：FDA并未批准使用ENROLL-HD外部历史数据集作为AMT-130的主要对照组 [6] - 诉讼指控uniQure淡化了在III期试验中设置假手术对照组的必要性，而FDA现在声称从未放弃过这一要求 [6] - 诉讼指控公司管理层在生物制品许可申请(BLA)的时间表上误导了投资者，当2025年11月3日披露缺乏FDA共识时，该时间表变得“不明确”，导致股价下跌49% [7] 法律程序与投资者行动 - 提醒在集体诉讼期(2025年9月24日至10月31日)内购买uniQure普通股并遭受损失的投资者，必须在2026年4月13日前请求法院指定其为首席原告 [1][7] - 鼓励投资者访问Hagens Berman的专属QURE案件页面以审查待决诉讼中的指控 [2][4] - 鼓励掌握非公开信息的潜在举报人考虑协助调查或利用SEC举报人计划，该计划可能提供高达SEC成功追回金额30%的奖励 [8] 关于律师事务所 - Hagens Berman是一家专注于企业问责制的全球原告权利复杂诉讼律师事务所，其团队已在该法律领域为客户追回超过29亿美元 [9]