公司核心进展 - Kiora Pharmaceuticals 在《自然医学》上发表了其候选药物KIO-301用于治疗晚期视网膜色素变性的1期ABACUS-1研究结果 [1] - 该1期研究是一项首次人体、开放标签、剂量递增试验，评估了KIO-301在6名参与者（12只眼睛）中的安全性和可行性，主要终点为30天的眼部和全身安全性 [1] - 基于1期结果，公司已启动一项名为ABACUS-2的随机、对照2期临床试验，旨在评估更高剂量的KIO-301，并设有一个对照组，对照组参与者将有资格在开放标签扩展阶段接受治疗 [2] 临床试验安全性与结果 - 1期研究达到了主要安全性终点，未报告严重不良事件、剂量限制性毒性、药物相关眼内炎症或视网膜结构变化（通过自发荧光或光学相干断层扫描评估） [2] - 报告的眼部不良事件被描述为轻度、短暂，且与玻璃体内注射程序的已知效应一致，包括一例患者的短暂不适和轻度眼压升高 [2] - 探索性评估发现，部分参与者的光感知和功能性视力测量存在时间性变化，功能磁共振成像显示给药后大脑视觉皮层区域的神经活动出现光诱导变化，且时间进程与药效学活性窗口一致 [3] - 参与者报告的生活质量评分在研究期间有所改善 [3] 药物机制与潜力 - KIO-301是一种包含光反应性偶氮苯的小分子“光开关”药物，其作用机制基于临床前研究，表明它优先靶向并进入退化光感受器下游的视网膜神经节细胞 [4] - 该药物使电压门控离子通道对光产生反应，从而引起神经激活并直接向大脑发送信号，这一机制可能适用于多种类型的视网膜变性患者，无论其潜在的基因突变或年龄相关病因如何 [4] - 公司指出，重复玻璃体内注射在视网膜护理中被广泛使用，ABACUS-2试验也采用了这种给药方案 [4] 公司业务与管线 - Kiora Pharmaceuticals 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发视网膜疾病的先进疗法 [5] - 公司管线包括：KIO-104，一种用于治疗视网膜炎症的新一代非甾体免疫调节小分子二氢乳清酸脱氢酶抑制剂；KIO-301，一种用于治疗视网膜色素变性、脉络膜缺失症和斯塔加特病的分子光开关，有潜力恢复遗传性和/或年龄相关性视网膜变性患者的视力 [5]