罗氏启动新Elevidys研究 - 罗氏宣布将启动基因疗法Elevidys的后期研究 此举是基于欧洲药品管理局的反馈[1] - 该疗法由罗氏与美国Sarepta Therapeutics合作开发 用于治疗杜氏肌营养不良症[1] 研究背景与监管状态 - Elevidys去年未能获得欧洲药品管理局的支持 此前因两例患者死亡与该治疗相关而受到审查[1] - 该疗法目前已在包括美国在内的九个国家获批 用于治疗经确认存在DMD突变且能行走的男孩 美国曾于去年7月暂时下令暂停发货[2] 新研究设计细节 - 新启动的是一项III期研究 旨在为向欧洲药品管理局重新提交监管申请生成额外的安慰剂对照数据[1][2] - 研究将持续超过72周 评估Elevidys与安慰剂相比在大约100名早期能行走的DMD男孩中的疗效和安全性[3] - 主要终点是评估从地板上站起所需时间的变化速度[3] 公司观点与数据支持 - 罗氏首席医疗官表示 公司的信心源于强有力的长期数据 这些数据显示了Elevidys持久的疗效和安全性 以及在全球治疗超过一千名能行走男孩的经验[4]