药物研发进展 - 公司宣布其药物pilavapadin在治疗糖尿病周围神经性疼痛的PROGRESS 2b期研究中获得额外数据 支持选择10mg剂量作为3期开发的最优剂量 相关结果将于2026年4月22日在美国神经病学学会年会上公布 [1] - 在同一会议上 公司还将展示pilavapadin在多发性硬化症和脊髓损伤临床前模型中针对痉挛相关终点的评估结果 [1] Pilavapadin 2b期研究核心数据 - 在题为“Additional Efficacy Data Support Selection of Pilavapadin 10 mg for Phase 3 Development in DPNP: Results From PROGRESS”的报告中 将展示基于BPI-DPN患者报告工具测量的疼痛结果数据 [2] - Pilavapadin 10mg剂量组在第8周时 与安慰剂相比 在平均疼痛上实现了名义上的显著减轻 并且在BPI-DPN测量的最严重和每日最轻疼痛方面也有一致的改善 [2] - 10mg剂量在8周内总体耐受性良好 完成率与安慰剂相当 因治疗中出现的不良事件而停药的情况很少 [2] - 公司高级副总裁表示 这些结果表明pilavapadin 10mg在第8周实现了有意义的平均疼痛减轻 其他疼痛指标也有一致的改善 支持其进入3期开发 [3] 药物与作用机制 - Pilavapadin是一种强效的、一日一次、口服给药的选择性研究性小分子抑制剂 其靶点为AP2相关激酶1 这是神经性疼痛的一个新靶点 [5] - 该靶点通过公司独特的基因组学方法发现 临床前研究表明 pilavapadin能穿透中枢神经系统 并在多种神经性疼痛模型中减少疼痛行为 且不影响阿片类通路 [5] 临床研究设计 - PROGRESS研究于2023年12月开始 共招募了496名被诊断为糖尿病且患有中度至重度DPNP的成年患者 [6] - 该研究为安慰剂对照 主要终点是与安慰剂相比 从基线到第8周的平均每日疼痛评分变化 研究评估了三个治疗组 分别接受每日一次10mg、20mg或先20mg七天后续10mg的pilavapadin剂量 [6] - 研究设计允许患者继续使用一种稳定剂量的DPNP疗法 这符合新DPNP药物在临床实践中的可能使用方式 [6] 目标疾病市场 - 糖尿病周围神经性疼痛是糖尿病的一种使人衰弱的慢性并发症 美国约有900万患者受此疾病困扰 [7] 公司研发管线 - 公司是一家生物制药公司 拥有处于发现、临床前和临床开发阶段的候选药物管线 适应症涵盖神经性疼痛、肥厚型心肌病、肥胖和代谢紊乱以及其他心脏代谢疾病 [8]