监管审批与拒绝 - 皇家飞利浦公司 (PHG) 获得美国食品药品监督管理局 510(k) 许可，推出其新型人工智能驱动的Spectral CT Verida系统，该系统旨在提供持续光谱成像和更快的诊断重建 [2] - Nxera制药公司 (SOLTF, 4565.T) 宣布其合作伙伴获得台湾食品药品监督管理局批准，上市QUVIVIQ (daridorexant) 25毫克和50毫克用于治疗成人失眠，该批准利用了日本的监管资料，并为Nxera带来了里程碑付款、特许权使用费和产品供应收入 [4] - Travere Therapeutics公司 (TVTX) 获得FILSPARI的完全批准，用于减少8岁及以上患有局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 且无肾病综合征的成人和儿童的蛋白尿，这是首个也是唯一一个获FDA批准用于此罕见肾脏疾病的疗法，预计将覆盖约30,000名美国患者 [6] - Regeneron制药公司 (REGN) 和赛诺菲获得欧盟委员会批准，将Dupixent用于治疗2至11岁尽管使用抗组胺药仍有症状的中重度慢性自发性荨麻疹儿童 [8] - Replimune Group公司 (REPL) 收到FDA针对RP1治疗晚期黑色素瘤的第二份完整回复函，指出关键性试验RPL-001-16未提供充分、良好对照的有效性证据，公司认为这意味着继续开发RP1不可行 [10] 并购与合作协议 - 专注于微创心脏和血管手术机器人的美国公司Stereotaxis Inc. (STXS) 签署最终协议，收购法国介入心脏病学和神经介入机器人技术开发商Robocath [11] - Stereotaxis将支付2000万美元首付款，并根据监管和商业里程碑（包括FDA许可）支付高达2500万美元的或有付款，预计Robocath在收购后第一年将贡献约200万美元收入，并在第三年实现盈亏平衡 [12] - Mesoblast Limited (MESO) 宣布从梅奥诊所获得一项专利嵌合抗原受体 (CAR) 平台的全球许可权，该公司计划通过发行ASX普通股完成收购 [13][14] - 梅奥诊所将提供实物支持以推进CAR-MSC技术，包括开发良好生产规范活动 [14] - Avanos Medical (AVNS) 已与专注于运营的工业投资者美国工业合作伙伴 (AIP) 的关联公司达成最终协议，将被以全现金交易方式收购，企业价值约为12.72亿美元，交易完成后Avanos将私有化并从纽交所退市 [15][16] - 开发工程化细胞疗法的Sana Biotechnology公司 (SANA) 宣布与梅奥诊所达成战略合作，共同开发用于治疗1型糖尿病的在研胰岛细胞疗法SC451 [17] - 作为合作的一部分，梅奥诊所将提供端到端的临床和运营见解、工作流程优化、外科专业知识、处理、递送和术后管理，并已对Sana进行股权投资，且拥有未来追加投资的期权 [18] 临床试验数据 - PDS Biotechnology公司 (PDSB) 公布了其肿瘤靶向IL-12免疫细胞因子PDS01ADC在转移性结直肠癌患者中的积极2期中期结果，关键发现包括6个月时客观缓解率为77.8%，而平行试验中为35% [20][21] - 中位无进展生存期在13.1个月随访时尚未达到，而平行试验中为8.1个月 [21] - Hoth Therapeutics公司 (HOTH) 公布了其HT-VA研究的积极数据，该研究评估了肠外GDNF在饮食诱导的肥胖和代谢相关性脂肪肝病中的作用，研究表明肠外GDNF在临床前模型中在基因水平上直接重编程肝脏脂肪代谢 [22][23] - 结果包括调节肝脏脂肪合成的关键基因Srebf1显著减少，以及脂肪代谢和脂肪燃烧的核心调节因子Ppara表达增加 [23] - Revolution Medicines公司 (RVMD) 公布了其3期RASolute 302临床试验的积极顶线结果，该试验评估了Daraxonrasib在既往接受过治疗的转移性胰腺导管腺癌患者中的疗效，试验达到了所有主要和关键次要终点 [24] - 在整个研究人群中，Daraxonrasib的中位总生存期为13.2个月，而化疗组为6.7个月，风险比为0.40 [25] - Spyre Therapeutics公司 (SYRE) 公布了其用于治疗中重度溃疡性结肠炎的SPY001的2期SKYLINE试验A部分的积极12周诱导数据，试验达到了主要终点 [26] - SPY001达到了其主要终点，安全性良好，与a4ß7类别一致，并且在第12周时Robarts组织病理学指数评分从基线降低了9.2分，具有统计学意义 [27] - Allogene Therapeutics公司 (ALLO) 报告了其针对大B细胞淋巴瘤一线巩固治疗的Cemacabtagene ansegedleucel (Cema-Cel) 的关键随机2期ALPHA3试验的计划中期无效性分析的积极数据 [28] - 在数据截止时，当第24名患者完成第45天微小残留病评估时，Cema-cel组中有58.3% (7/12) 的患者达到MRD阴性，而观察组为16.7% (2/12) [29] - 礼来公司 (LLY) 报告了其Jaypirca在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者中的3期试验的积极结果，该研究达到了其主要终点 [30] - 研究表明，在venetoclax加利妥昔单抗的基础上加用Jaypirca可带来具有统计学意义和临床意义的无进展生存期改善 [31] - 总生存期这一重要次要终点的早期结果显示，Jaypirca联合方案有积极趋势 [32] - IDEAYA Biosciences公司 (IDYA) 和施维雅公布了名为OptimUM-02的2/3期注册试验的积极顶线结果，该试验评估了Darovasertib联合Crizotinib在一线HLA-A*A2:01阴性转移性葡萄膜黑色素瘤患者中的疗效 [33] - 该研究达到了主要目标，即与研究者选择疗法组相比，盲态独立中心审查评估的中位无进展生存期有统计学显著改善 [34]