文章核心观点 - argenx公司在2026年美国神经病学学会年会上公布了VYVGART®在重症肌无力和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病中的新数据，以及其神经肌肉疾病管线的进展，旨在扩大VYVGART的适应症范围并推进其作为首个跨MG亚型的生物疗法的潜力 [1] 产品数据与临床进展 VYVGART在重症肌无力的扩展 - 眼肌型MG：III期ADAPT OCULUS研究达到主要终点，VYVGART是首个且唯一在眼肌型重症肌无力患者中显示疗效的生物疗法，第4周时患者报告的MGII眼部评分较基线有统计学显著改善，p=0.012，这些数据将用于支持向FDA提交补充生物制剂许可申请以扩展标签至oMG [6][7] - 血清阴性gMG：III期ADAPT SERON试验显示，无论抗体状态如何，VYVGART在MuSK+、LRP4+和三重血清阴性全身型重症肌无力患者中均能带来快速改善，且每个额外治疗周期疗效更显著，该患者群体的sBLA已获FDA优先审评，目标行动日期为2026年5月10日 [6][7] - 青少年gMG：ADAPT Jr研究结果显示，12-17岁的青少年参与者在治疗周期中表现出持续且可重复的MG-ADL改善，第一周期72.7%和第二周期80%的参与者达到了最小症状表达 [7] VYVGART在慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病的进展 - 初治患者早期获益：ADHERE事后分析支持VYVGART Hytrulo在CIDP中更早、一线使用的潜力，87.5%的初治患者实现了确认的早期临床改善，中位应答时间为39.5天 [6][15] - 从IVIg成功转换：一项对225名患者的真实世界医生评估显示，在91名尝试从静脉注射免疫球蛋白转换为VYVGART Hytrulo的患者中，85.7%转换成功，表现为临床改善或保持稳定且无耐受性问题 [15] 管线产品进展 - Empasiprubart：公司正在推进两项针对所有成年CIDP患者群体的III期研究设计，包括与IVIg头对头比较的EMVIGORATE研究，以及评估empasiprubart与安慰剂的EMNERGIZE研究 [15][28] - Adimanebart：在DOK7先天性肌无力综合征的Ib期研究中，在12周治疗期间观察到的关键QMG组成部分和六分钟步行测试表现的改善，在30周无治疗随访期内基本得以维持 [15][29] 疾病背景与市场机会 - 重症肌无力：是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，其中全身型MG患者约20%未检测到乙酰胆碱受体抗体，眼肌型MG症状局限于控制眼睛和眼睑的肌肉 [37][38][39] - 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病：是一种罕见且严重的周围神经系统自身免疫性疾病，未经治疗的患者中有三分之一需要轮椅 [40][41] - 先天性肌无力综合征：是一组超罕见、异质性的先天性神经肌肉疾病，由对神经肌肉接头完整性至关重要的基因缺陷引起，DOK7变异是其中较常见和严重的原因，约占CMS病例的24%，目前尚无获批疗法，估计患病率为每百万人5例 [42]