核心事件与数据 - Amplia Therapeutics 在 2026年4月22日于美国圣地亚哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上，以口头报告形式公布了其ACCENT试验在转移性胰腺癌中的成熟数据 [2] - 报告由公司转化生物学总监Terrie-Anne Cock博士在当地时间下午3点44分于“精准肿瘤学进展”小型研讨会上发表 [3] - ACCENT试验旨在研究公司同类最佳的FAK抑制剂narmafotinib与标准化疗的联合疗法 [2] ACCENT试验关键疗效数据 - 独立（中心）审读确认，在64名患者中观察到5例完全缓解，完全缓解率为8%，而单独化疗的完全缓解率为0.2% [5] - 观察到36%的客观缓解率（64名患者中有23名），若计入未确认缓解，则缓解率为42% [5] - 疾病控制率达到70%，而单独化疗为50% [5] - 中位总生存期为11.1个月，中位无进展生存期为7.7个月，与单独化疗相比均显示出超过两个月的改善 [5] - 观察到从疾病稳定、部分缓解到完全缓解的患者，其总生存期有改善趋势 [5] - 尽管采用了间歇性给药方案（每28天治疗周期中给药12天），但所有疗效指标均优于单独化疗 [5] 药物安全性与后续开发计划 - Narmafotinib显示出可管理的毒性特征，与单独化疗相比未增加显著的耐受性负担 [5] - 鉴于目前观察到的耐受性，后续试验将采用narmafotinib的每日给药方案，这可能带来更好的疗效反应 [5] - 公司首席执行官Chris Burns博士评论称，这些极具前景的临床反应展示了narmafotinib治疗这一严重疾病的潜力 [3] - 公司目前专注于在此前景数据基础上开展更多临床研究，包括一项基于ACCENT试验的关键性研究，以及与新型kRAS抑制剂的联合用药研究 [3] 公司及药物背景 - Amplia Therapeutics Limited 是一家澳大利亚制药公司，致力于开发用于治疗癌症和纤维化的黏着斑激酶抑制剂管线 [6] - FAK在癌症领域日益成为一个重要靶点，公司尤其专注于胰腺癌和卵巢癌等纤维化癌症的开发 [6] - Narmafotinib（AMP945）是公司同类最佳的FAK蛋白抑制剂，该蛋白在胰腺癌中过度表达，并因其在实体瘤中的作用而日益受到关注 [7] - 该药物是一种高效、选择性的FAK抑制剂，在一系列临床前癌症研究中显示出前景数据 [7] - 除了ACCENT试验，第二个名为AMPLICITY的试验已在澳大利亚两个中心根据新药临床试验申请启动，研究narmafotinib与FOLFIRINOX化疗方案在晚期胰腺癌患者中的联合应用 [7] ACCENT试验设计详情 - ACCENT试验全称为“一项评估AMP945联合白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨在胰腺癌患者中的药代动力学、安全性和有效性的1b/2a期、多中心、开放标签研究” [8] - 该试验为单臂开放标签研究，分两个阶段进行 [9] - 第一阶段（1b期）于2023年11月完成，确定了narmafotinib与吉西他滨和Abraxane联合用于晚期胰腺癌一线患者时的最佳剂量 [9] - 第二阶段（2a期）旨在评估与吉西他滨和Abraxane联合用药的疗效，主要终点是客观缓解率和安全性/耐受性，次要终点包括无进展生存期和总生存期 [10] - 试验在澳大利亚的7个中心和韩国的5个中心进行 [10]