监管批准与市场拓展 - 美国FDA批准Dupixent用于治疗2至11岁患有慢性自发性荨麻疹且H1抗组胺药治疗后仍有症状的儿童 这扩展了该药此前在12岁及以上成人和青少年CSU患者中的适应症 [1] - 此次批准使Dupixent成为美国首个用于患有未受控慢性自发性荨麻疹的幼儿的生物制剂 该药现已获批用于九种不同的过敏相关疾病 这是第五个扩展至幼儿的适应症 [2] - 除美国外 Dupixent针对2至11岁儿童CSU的适应症也在欧盟和全球其他国家获得批准 [4] 临床数据与疗效 - 批准主要基于LIBERTY-CUPID临床试验项目的数据 包括从两项针对12岁及以上成人和青少年的3期试验中 extrapolate 的疗效和安全性数据 并辅以针对2至11岁儿童的单臂CUPIDKids 3期试验的药代动力学数据 [2] - 在针对成人和青少年的3期试验中 与安慰剂相比 Dupixent在第24周显著降低了瘙痒严重程度和荨麻疹活动度 并增加了疾病得到良好控制或完全缓解的可能性 [2] - 所有四项CSU试验的安全性结果与Dupixent在已获批皮肤病适应症中的已知安全性特征基本一致 最常见的不良反应是注射部位反应 在2至11岁儿童中未发现新的不良反应 [3] 疾病负担与未满足需求 - 慢性自发性荨麻疹是一种由2型炎症部分驱动的慢性炎症性皮肤病 会导致突发性、使人衰弱的荨麻疹和反复瘙痒 [5] - 在美国 有超过14,000名2至11岁患有CSU的儿童在接受H1抗组胺药治疗后疾病仍未受控 其中一些患者缺乏替代治疗方案 症状严重影响其生活质量 [5][6] - Dupixent是首个获批用于低至2岁患者的生物制剂 提供了一种靶向抑制IL-4和IL-13信号通路的方法 这两种是导致该疾病的2型炎症的关键驱动因素 [4] 产品与研发背景 - Dupixent是一种全人源单克隆抗体 通过Regeneron专有的VelocImmune技术发明 可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13的信号传导 不是免疫抑制剂 [10] - 该药采用皮下注射 对于2至11岁CSU儿童 根据年龄和体重决定给药方案 剂量范围为200毫克每四周至300毫克每两周 [9] - Dupilumab由Regeneron和赛诺菲根据全球合作协议共同开发 迄今为止 已在涉及超过12,000名患者的60多项临床试验中进行了研究 针对多种由2型炎症部分驱动的慢性疾病 [15] - 除了目前已批准的适应症 两家公司还在3期试验中研究dupilumab用于其他由2型炎症驱动的疾病 如不明原因的慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓 [16] 市场地位与公司信息 - Dupixent已在全球超过60个国家获得一项或多项适应症的监管批准 全球有超过1,400,000名患者正在接受Dupixent治疗 [12] - Regeneron是一家领先的生物技术公司 利用其VelociSuite等专有技术推动科学发现和加速药物开发 [29][30] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司 致力于改善人们的生活并实现有吸引力的增长 [32]