监管批准与适应症扩展 - 美国食品药品监督管理局于2026年4月22日批准Dupixent用于治疗2至11岁、经H1抗组胺药治疗后仍有症状的慢性自发性荨麻疹儿童患者[1] - 此次批准将Dupixent在CSU的适应症从原有的12岁及以上成人和青少年患者扩展至低龄儿童群体[1] - Dupixent成为美国首个用于治疗2至11岁儿童不受控慢性自发性荨麻疹的生物制剂[4] - 除美国外，Dupixent针对2至11岁儿童CSU的适应症也在欧盟和全球其他国家获得批准[4] 临床数据与疗效 - 批准主要基于LIBERTY-CUPID临床研究项目的数据[2] - 疗效和安全性数据部分外推自两项针对12岁及以上成人和青少年的3期研究，并辅以针对2至11岁儿童的单臂3期研究CUPIDKids的药代动力学数据[2] - 在成人和青少年研究中，与安慰剂相比，Dupixent在第24周显著降低了瘙痒严重程度和荨麻疹活动度[2] - 在成人和青少年中，与安慰剂相比，Dupixent在第24周增加了疾病得到良好控制或完全缓解的可能性[2] - LIBERTY-CUPID 3期项目包括CUPIDKids、Study A、Study B和Study C四项研究[8] - CUPIDKids是一项单臂临床研究，评估了Dupixent在2至11岁CSU儿童中的安全性、有效性和药代动力学[8] - Study A和Study C是重复、双盲、安慰剂对照研究，评估了Dupixent作为标准抗组胺药附加疗法的效果[9] - 研究评估了第24周时相对于基线的瘙痒变化、瘙痒和风团变化、达到疾病良好控制状态的患者比例以及达到完全缓解的患者比例[14] 药物机制与安全性 - Dupixent是一种完全人源化单克隆抗体，可抑制白细胞介素-4和白细胞介素-13信号通路，并非免疫抑制剂[11] - Dupixent通过抑制IL-4和IL-13信号传导这一靶向方法发挥作用，这两种信号是导致该疾病的2型炎症的关键核心驱动因素[2] - 在所有四项CSU研究中观察到的安全性结果与Dupixent在其已批准的皮肤病适应症中的已知安全性特征基本一致[3] - 在成人和青少年研究中，与安慰剂相比，Dupixent组更常见的最常见不良反应是注射部位反应[3] - 在2至11岁接受Dupixent治疗的CSU儿童中未发现新的不良反应[3] 市场潜力与患者需求 - 在美国，有超过14,000名2至11岁的CSU儿童患者尽管接受了H1抗组胺药治疗，但疾病仍未受控[7] - 慢性自发性荨麻疹是Dupixent获批用于12岁以下儿童的第五种部分由2型炎症驱动的疾病[6] - Dupixent目前在美国已获批用于九种不同的过敏相关疾病，这是其中第五个扩展至低龄儿童群体的适应症[4] - 作为使用最广泛的创新品牌抗体药物，Dupixent有潜力改变另一种治疗模式[4] - 全球有超过140万患者正在接受Dupixent治疗[13] - Dupixent已在超过60个国家获得一种或多种适应症的监管批准[13] 公司合作与研发管线 - Dupilumab由赛诺菲和再生元根据全球合作协议共同开发[15] - 迄今为止，dupilumab已在超过60项临床研究中进行了评估，涉及超过12,000名患有各种部分由2型炎症驱动的慢性疾病的患者[15] - 除了目前已批准的适应症外，两家公司正在3期研究中探索dupilumab用于治疗一系列由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病，包括原因不明的慢性瘙痒和慢性单纯性苔藓[16] - 再生元是一家领先的生物技术公司，利用其VelociSuite®等专有技术推动科学发现并加速药物开发[18] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现强劲增长[20]