药物与适应症 - 贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）是国内首个且目前唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的1类创新药 [1] - 该药适用于手术切除可能导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者 [1] - TGCT已被纳入国家《第二批罕见病目录》，患者以20至50岁青壮年为主，女性多于男性 [1] - TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要发生于关节、腱鞘或滑囊，可导致进行性加重的肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限 [1] - 由于早期症状与滑膜炎、骨关节炎极为相似，近半数患者可能曾被误诊 [1] 临床需求与治疗现状 - 此前针对TGCT的治疗方式有限，临床上通常采取手术治疗 [2] - 由于肿瘤呈浸润性生长，手术很难彻底清除所有病灶，很多患者陷入“手术—复发—再手术”的恶性循环 [2] - 反复手术可能导致关节软骨被反复破坏，最终可能丧失关节功能，甚至需要关节置换或截肢 [2] - 患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择 [2] 药物研发与市场意义 - 贝捷迈®由默克与和誉医药合作开发，是中国首个自主研发的TGCT系统性治疗药物 [1] - 该药是默克首款率先在中国申报、获批的创新药物，也是首个源自中国、进而惠及全球的外部创新成果 [2] - 从递交到获批仅用时约6.5个月 [2] - 贝捷迈®的获批与首发，标志着TGCT治疗从“无药可用”迈入“每日一片”的靶向时代，为患者提供了一种全新的系统性治疗选择 [1][2] 临床数据与疗效 - 每日一次口服用药 [1] - 全球Ⅲ期MANEUVER研究结果显示，贝捷迈®在针对TGCT的系统性治疗中展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率（ORR），并伴随临床结局的显著改善 [3] - 2025年ESMO大会公布的长期随访数据显示，在中位随访时间14.3个月时，自研究起始即接受贝捷迈®治疗患者的ORR持续提升至76.2% [3] 商业化与患者支持 - 该药于4月29日在阿里健康全网首发 [1] - 此次首发凸显了阿里健康平台作为“新特药首发阵地”的桥梁与快车道作用 [3] - 罕见病群体长期面临“诊断难、治疗难、用药贵”的困境，TGCT患者还遭遇信息孤岛、医疗资源不均等独特挑战 [3] - 阿里健康公益联合默克、蔻德罕见病中心推出针对TGCT患者的公益支持项目，构建线上+线下全程服务 [3]