公司近期活动与数据披露计划 - 公司宣布将于2026年6月的欧洲血液学协会（EHA）大会上公布其药物iadademstat在急性髓系白血病临床试验的最新数据[1] - 公司计划在2026年5月至6月期间密集参与多个行业会议与论坛，包括Bio-Equity Europe、Jefferies Healthcare Conference、UBS Life Sciences Conference、BIO International Convention等[1][2][3] - 具体展示安排包括：在BIO国际大会的“肿瘤学试验的未来”专题讨论会上发言（6月24日），以及在欧洲ALS网络（ENCALS）研究论坛的海报环节展示（6月25日）[3] 公司概况与核心平台 - 公司是一家成立于2000年、总部位于西班牙巴塞罗那的临床阶段生物制药公司，是表观遗传学领域的欧洲领导者[4] - 公司专注于针对中枢神经系统疾病和肿瘤学的个性化医疗[4] - 公司团队由位于巴塞罗那、波士顿和新泽西的经验丰富的制药专业人士组成[4] - 公司拥有一个强大的生物标志物识别和靶点验证平台，应用于一系列恶性和神经系统疾病[4] 核心临床产品线 - 公司的临床产品组合围绕两种LSD1抑制剂构建：vafidemstat（核心中枢神经系统项目，已准备进入III期临床）和iadademstat（肿瘤学/血液学项目）[4] - 除了LSD1，公司正在推进更广泛的表观遗传学管线，靶向其他机制，如HDAC6，其临床候选药物ORY-4001已被提名用于开发治疗腓骨肌萎缩症和肌萎缩侧索硬化症[4] 核心肿瘤药物Iadademstat (ORY-1001) 详情 - Iadademstat是一种口服小分子药物，是高选择性的表观遗传酶LSD1抑制剂，对血液癌症具有强大的分化作用[5] - 该药物在复发/难治性AML患者的I/IIa期首次人体试验中显示出安全性和良好的耐受性以及初步的抗白血病活性迹象[5] - 在一项针对老年一线AML患者的IIa期试验（ALICE试验）中，与阿扎胞苷联用显示出令人鼓舞的安全性和强大的临床活性[6] - 目前正在进行的评估包括：与阿扎胞苷和维奈托克联用治疗一线AML的研究者发起研究，以及与吉列替尼联用治疗复发/难治性FLT3突变AML的公司赞助Ib期FRIDA试验[6] - 在2025年美国血液学会年会上报告的两项试验初步数据显示出高度鼓舞人心的安全性和疗效：一线AML患者中达到100%总缓解率和90%的严格完全缓解率，复发/难治性AML患者在扩展剂量下达到67%的完全细胞遗传学缓解率[6] - 在血液肿瘤方面的其他研究还包括骨髓增生异常综合征的研究者发起研究，以及由美国国家癌症研究所赞助和进行的骨髓增殖性肿瘤和一线AML试验[6] - 在实体瘤方面，LSD1抑制被认为是一种有效的治疗方法，目前正在进行针对小细胞肺癌的两项试验，包括一项由NCI赞助、纪念斯隆凯特琳癌症中心领导的I/II期随机试验[6] - 公司已将iadademstat的临床开发扩展到非肿瘤血液学适应症，包括镰状细胞病和原发性血小板增多症的试验[6] - Iadademstat已获得美国FDA授予的小细胞肺癌孤儿药资格，以及美国和欧盟授予的急性髓系白血病孤儿药资格[6]