核心观点 - 国内首个且唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤的1类创新药贝捷迈在阿里健康全网首发 标志着该疾病治疗从“无药可用”进入“每日一片”的靶向时代 [1][3] 药物与研发 - 药物名称为贝捷迈(盐酸匹米替尼胶囊) 是一种每日一次的口服用药 [1] - 该药由默克与和誉医药合作开发 是中国首个自主研发的TGCT系统性治疗药物 [1] - 该药是默克首款率先在中国申报并获批的创新药物 也是首个源自中国进而惠及全球的外部创新成果 [3] - 从递交到获批仅用时约6.5个月 [3] 适应症与疾病背景 - 适应症为腱鞘巨细胞瘤 适用于手术切除可能导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者 [1] - TGCT已被纳入国家《第二批罕见病目录》 患者以20至50岁青壮年为主 女性多于男性 [3] - TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤 主要发生于关节、腱鞘或滑囊 可导致进行性加重的肿胀、疼痛、僵硬及活动功能受限 [3] - 由于早期症状与滑膜炎、骨关节炎极为相似 近半数患者可能曾被误诊 [3] 临床需求与治疗现状 - 此前治疗方式有限 临床上通常采取手术治疗 但肿瘤呈浸润性生长 手术很难彻底清除所有病灶 [3] - 许多患者陷入“手术—复发—再手术”的恶性循环 最终可能丧失关节功能 甚至需要关节置换或截肢 [3] - 患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择 [3] 临床数据 - 全球Ⅲ期MANEUVER研究结果显示 贝捷迈在针对TGCT的系统性治疗中展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率 并伴随临床结局的显著改善 [4] - 2025年ESMO大会公布的长期随访数据显示 在中位随访时间14.3个月时 自研究起始即接受贝捷迈治疗患者的ORR持续提升至76.2% [4] 市场与渠道 - 该药在阿里健康全网首发 凸显了平台作为“新特药首发阵地”的桥梁与快车道作用 [4] - 罕见病群体长期面临“诊断难、治疗难、用药贵”的困境 TGCT患者还遭遇信息孤岛、医疗资源不均等独特挑战 [4] 患者支持与生态建设 - 阿里健康公益联合默克、蔻德罕见病中心推出针对TGCT患者的公益支持项目 [4] - 项目围绕患者构建线上+线下全程服务 包括用故事发声、用科普破局、用交流打破壁垒、用赋能培养患者领袖 [4]