核心观点 - 公司计划在2026年第三季度向英国药品和健康产品管理局提交其亨廷顿病基因疗法AMT-130的上市许可申请 并已获得美国FDA的B类会议资格 讨论潜在的三期试验设计 同时积极寻求其他国际市场的注册路径 [1][3] 英国监管进展 - 公司已与英国药品和健康产品管理局举行提交前会议 并计划在2026年第三季度提交AMT-130用于治疗亨廷顿病的上市许可申请 [1] - 上市许可申请将基于正在进行的美国和欧洲I/II期临床试验的三年期数据分析 [2] - 三年期数据显示 高剂量组通过综合统一亨廷顿病评定量表测量 与倾向评分匹配的外部对照组相比 疾病进展在统计学上显著减缓75% [2] 美国监管互动 - 公司已获得与美国食品药品监督管理局举行B类会议的资格 会议定于2026年第二季度 [1][3] - 公司计划在会议上讨论潜在的三期试验设计的关键要素 并就计划于2026年第三季度获得的四年期数据分析的统计分析计划寻求反馈 [3] 国际注册策略 - 除了与英国和美国监管机构持续沟通外 公司正在积极寻求其他国际市场的监管路径 以支持AMT-130的潜在注册 [1][3] - 公司预计将在2026年下半年提供进一步的更新 [3] 公司背景与管线 - 公司是一家领先的基因疗法公司 致力于为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法 [1] - 其针对B型血友病的基因疗法已获批准 这是基于十多年研究和临床开发的历史性成就 [4] - 公司目前正在推进一系列专有基因疗法管线 用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病和其他严重疾病 [4]