文章核心观点 - Larimar Therapeutics公司宣布其核心候选药物nomlabofusp（用于治疗弗里德赖希共济失调）的临床前和临床数据在同行评审期刊上发表 这些数据支持了皮肤中Frataxin（FXN）蛋白水平可作为合理的替代终点 并计划通过加速批准途径推进其注册项目及在2026年6月提交生物制品许可申请[1][2][3] 药物研发进展与数据 - 临床前数据显示 在小鼠、大鼠和非人灵长类动物中 nomlabofusp治疗能持续增加与弗里德赖希共济失调相关的临床组织中的Frataxin（FXN）水平[2] - 在动物模型中观察到的FXN水平增加 与在皮肤和口腔颊细胞等易获取的外周组织中观察到的水平具有相关性[2] - 在弗里德赖希共济失调患者中 给药nomlabofusp后 同样观察到皮肤和口腔颊细胞这两种外周组织中FXN水平增加的相关性[2] - 这些数据已作为支持材料包的一部分提交给美国FDA 以支持将皮肤FXN浓度作为公司注册项目中“合理可能的替代终点”的潜在用途[2] 公司战略与监管路径 - 公司计划为其nomlabofusp项目寻求加速批准途径[2] - 基于已获得的数据 公司计划在2026年6月提交生物制品许可申请[3] - 公司正专注于持续推进其近期的注册里程碑 并致力于将nomlabofusp打造为针对弗里德赖希共济失调患者的首个潜在疾病修饰疗法[3] 公司背景与平台 - Larimar Therapeutics是一家专注于开发治疗复杂罕见病的临床阶段生物技术公司[4] - 其先导化合物nomlabofusp正在被开发为弗里德赖希共济失调的潜在疗法[4] - 公司还计划利用其细胞内递送平台 设计其他融合蛋白 以靶向治疗其他以细胞内生物活性化合物缺乏为特征的罕见疾病[4]