文章核心观点 - NervGen Pharma Corp 宣布其候选药物 NVG-291 在治疗慢性四肢瘫的 1b/2a 期 CONNECT SCI 研究中，通过独立、盲法的生物力学步态分析，获得了证明其促进真正神经恢复的积极证据，这为推进其 3 期注册研究 RESTORE 奠定了基础 [1][3][7] 临床数据与疗效分析 - 由 Newton Tech 进行的生物力学分析评估了真正神经恢复的标志：协调性、机械努力和姿势稳定性，其统计方法和计算分析由一家领先学术医疗中心的计算生物医学系独立验证 [2] - 采用整合了真正神经恢复标志的全球统计检验进行评估，NVG-291 在步态质量上显示出统计学上的显著改善 (p=0.0197) [4] - 根据全球统计检验，100% (10/10) 的 NVG-291 受试者被归类为在真正神经恢复的综合标志上的应答者，而安慰剂组仅为 10% (1/10)，差异具有高度统计学意义 (p=0.0001) [4][10] - 多变量全球治疗效果分析显示，与安慰剂相比，NVG-291 具有统计学显著的治疗效果，全球治疗效果值为 +0.45 (95% CI: +0.15 至 +0.72; p=0.0197)，对应 NVG-291 相比安慰剂有 72.7% 的治疗获益概率 [10] - 在安慰剂组中，步行速度的提升与机械努力的增加显著相关，这符合代偿机制，而 NVG-291 组未观察到这种关联，表明其速度提升是由恢复的神经控制驱动 [10] - 多变量治疗效果在所有三项恢复指标中均一致且显著优于安慰剂：协调性 (p=0.007)、机械努力 (p=0.038)、姿势稳定性 (p=0.044) [10] 公司进展与战略规划 - 这些生物力学步态发现与已报告的电生理信号、功能性手部使用和生活质量的改善相结合，反映了 NVG-291 在 1b/2a 期 CONNECT SCI 研究中一致、多领域的获益模式 [4] - 公司于 2026 年 4 月成功完成了与美国 FDA 的 2 期结束会议，并就评估 NVG-291 治疗慢性四肢瘫的 3 期注册研究 RESTORE 达成一致，计划在 2026 年中期启动该研究，临床中心激活工作正在进行中 [7] - NervGen 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗脊髓损伤和其他神经创伤/神经系统疾病的首创神经修复疗法，其领先候选药物 NVG-291 是一种皮下给药的神经修复肽，旨在靶向抑制性 CSPG-PTPσ 通路 [8] - NVG-291 是首个在 1b/2a 期 CONNECT SCI 研究中被证明能改善慢性四肢瘫患者功能、独立性和生活质量的药物候选物，已获得 FDA 的快速通道资格和欧洲药品管理局治疗脊髓损伤的孤儿药资格 [8]