公司战略与研发方向 - 公司在2026年内分泌学会年会上展示其神经内分泌和神经免疫学项目的新数据，这反映了公司近年来在神经科学传统基础上的扩展[1] - 公司通过专注于创新者的策略，持续向医疗需求高度未满足的罕见神经内分泌疾病领域扩展[6] - 公司的研发策略涉及在激素和免疫信号通路中寻找生物药物靶点，旨在为神经和神经内分泌适应症提供高度差异化的疗法[2] - 公司在罕见病项目中取得显著进展，能够进行由生物标志物支持的、有助于早期开发决策的确切性患者研究[2] 产品管线进展：Asedebart (Lu AG13909) - Asedebart是一种研究中的抗促肾上腺皮质激素单克隆抗体，正在库欣病患者中进行评估[2] - 公司将展示Asedebart在库欣病中的初步二期数据，包括个体化剂量滴定后对尿游离皮质醇水平的影响以及安全性和耐受性评估[4] - 该库欣病研究建立在早期针对经典先天性肾上腺皮质增生症的一期研究基础上，该研究显示了对关键肾上腺类固醇生物标志物的药效学效应[5] - Asedebart已在欧盟和美国获得用于先天性肾上腺皮质增生症的孤儿药认定，并在日本获得用于治疗库欣病和先天性肾上腺皮质增生症的孤儿药认定[6] - Asedebart是一种人源化抗ACTH单克隆抗体，旨在高亲和力识别ACTH，通过阻断ACTH与肾上腺黑皮质素2受体的结合来抑制ACTH的神经激素信号传导[11] 产品管线进展：Lu AG22515 - Lu AG22515是一种研究中的CD40L阻断剂，CD40L是一个关键免疫信号分子，与多种免疫疾病、神经疾病和潜在的内分泌疾病密切相关[6][7] - 公司将分享Lu AG22515的临床前表征结果，以及一项在中重度甲状腺眼病患者中进行的探索性一期b开放标签研究的临床发现[6][8] - 关于Lu AG22515的展示将描述其抑制效果和药代动力学/药效学特征，包括对膜结合型和可溶性CD40L、B细胞活化和分化、促炎细胞因子产生以及体内抗体反应的影响[7] - 甲状腺眼病研究的数据将涵盖三个领域：旨在评估CD40L通路参与度的药效学评估、安全性和耐受性，以及在甲状腺眼病中的初步临床疗效[8] - Lu AG22515是一种重组融合蛋白，可结合CD40配体和人血清白蛋白以延长半衰期，通过阻断CD40L与CD40受体的相互作用来调节涉及B细胞活化、抗体反应和炎症信号的关键免疫共刺激通路[11] 疾病背景与市场机会 - 库欣病是一种罕见的神经内分泌疾病，通常由分泌ACTH的垂体腺瘤引起，导致慢性皮质醇过量产生，带来巨大的身体和神经精神负担[3] - 手术是标准一线治疗，但许多患者尽管有可用的药物选择，仍经历疾病持续或复发，存在显著的未满足需求[3] - 库欣病与显著的发病率和增加的死亡率相关，患者可能经历广泛的生理和神经精神症状，并非所有患者都适合手术、能达到持续缓解或能从当前可用治疗方案中充分受益[9] - 甲状腺眼病是一种与甲状腺功能障碍相关的罕见自身免疫性疾病，其特征是眶后组织的炎症和扩张，临床表现包括眼球突出、复视、疼痛、肿胀和畸形，严重情况下可能导致视力受损或丧失[11] - 目前的甲状腺眼病治疗方法并非对所有患者都是最优的，并且可能与显著的不良反应相关，凸显了对针对潜在自身免疫疾病生物学的新治疗方法的未满足需求[11] 公司介绍 - 公司是一家专注于脑健康的生物制药公司，在神经科学领域拥有超过70年的经验[12] - 公司致力于通过积极探索新的治疗机会来推进脑健康，其研发项目旨在应对一些最复杂的神经学挑战[13][14] - 公司正在从其在精神病学和神经病学领域的深厚传统出发，向神经专科和神经罕见病领域扩展，开发针对那些几乎没有或没有可用治疗方法的患者的变革性药物[14] - 公司在超过20个国家拥有5000多名员工，其产品在超过80个国家有售[15]