核心临床进展 - uniQure公司公布了其用于治疗难治性内侧颞叶癫痫的研究性基因疗法AMT-260的I/IIa期研究初步数据，数据来源于首个低剂量队列的6名患者，并已在癫痫基金会Pipeline会议上展示[1] - 截至2026年5月29日的数据显示，在首个低剂量队列（1×10¹² gc/mL）的6名患者中，有3名患者在第四至第六个月期间，其致残性癫痫发作频率相比基线大幅下降，降幅在79%至100%之间[2] - 另外3名患者在同一时期的结果不一，癫痫发作频率相比基线变化范围从减少33%到增加36%不等[2] - 截至数据公布日，未报告与治疗或操作相关的严重不良事件，低剂量队列中观察到的所有不良事件均为轻度至中度，最常见事件是头痛（2名患者），无患者需要免疫抑制治疗[3] - 尽管患者反应不一，但现有数据令人鼓舞，为AMT-260在MTLE中具有生物活性提供了初步证据[3] - 目前正在招募第二个更高剂量（3×10¹² gc/mL）的AMT-260队列，预计纳入6名患者，预计在2026年中完成入组[4] - uniQure计划在2027年上半年报告该I/IIa期研究的更新数据[4] 疾病背景与市场 - 颞叶癫痫是一种慢性神经系统疾病，在美国估计影响50万人，其中约30万患者在接受抗癫痫药物治疗后病情仍未得到充分控制，被归类为难治性疾病[5] - 在这些难治性病例中，约80%为内侧颞叶癫痫，涉及大脑的内侧结构[5] 其他在研管线 - 公司的在研管线还包括其他候选产品[6] - 近期，公司用于治疗亨廷顿病的研究性基因疗法AMT-130取得重大监管里程碑后，公司股价大幅上涨[6] - AMT-130基于公司专有的miQURE基因沉默平台，目前正在两项进行中的多中心、剂量递增I/II期研究中评估，旨在评估其安全性和耐受性，并探索其对亨廷顿病患者的潜在疗效[7] - 在近期的一次B类会议中，美国FDA告知uniQure，AMT-130 I/II期研究的三年数据可作为寻求该疗法加速批准用于治疗亨廷顿病的生物制品许可申请的主要依据[8] - 公司预计在近期B类会议后30天内收到最终会议纪要[8] - FDA希望在BLA提交前就确证性研究设计达成一致，包括考虑使用同期标准治疗对照组替代假手术对照组，并表示将迅速与uniQure合作敲定这些计划[9] - 公司预计在2026年第三季度提交预期的BLA之前，与FDA完成方案对齐，并承诺迅速启动确证性研究[11] - 最新的临床更新为投资者提供了一些安慰，此前在今年早些时候公司遭遇重大监管挫折，2026年3月，公司透露FDA不同意I/II期研究数据与外部对照组相比足以构成支持AMT-130上市申请的有效性主要证据，导致股价暴跌[12] - 公司另一在研候选产品是用于治疗法布里病的AMT-191[15] - 公司还与CSL Behring合作，在美国和欧盟以品牌名Hemgenix销售一款内部开发的用于治疗B型血友病的基因疗法[15] 公司股价表现 - 年初至今，QURE股价已飙升93.4%，而同期行业指数下跌1.8%[14]