核心观点 - 赛诺菲（Sanofi）旗下药物Cenrifki（tolebrutinib）获得欧盟委员会批准，用于治疗过去两年内无复发的继发性进展型多发性硬化症（SPMS），这是欧盟首个针对无复发SPMS患者残疾进展的靶向药物[1][11] 药物批准与定位 - 该批准基于HERCULES III期研究（NCT04411641）在非复发SPMS患者中的数据，并得到GEMINI 1和2 III期研究（NCT04410978， NCT04410991）在复发型多发性硬化症患者中的支持数据[2][9] - Cenrifki是一种口服、可穿透大脑的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，旨在靶向导致MS残疾进展的关键驱动因素——慢性神经炎症[11] - 该药物是欧盟批准的首个针对过去两年内无复发的成人SPMS患者、旨在解决MS残疾累积潜在过程的疾病靶向疗法[11] 临床数据与疗效 - HERCULES研究证明，Cenrifki显著延迟了非复发SPMS患者的残疾进展发生[2] - 研究的主要终点是六个月确认的残疾进展，定义为当基线EDSS评分≤5.0时，评分较基线增加≥1.0点；或当基线EDSS评分>5.0时，增加≥0.5点[7] - 次要终点包括通过EDSS评分评估的三个月确认残疾进展发生时间、MRI检测到的新发或扩大的T2高信号病灶总数、确认残疾改善发生时间等[7] 市场与商业化 - 赛诺菲计划今年在德国通过与当地医疗团队、治疗MS的专家及患者密切合作，将Cenrifki推向市场[4] - 该药物的推出将辅以必要的风险管理计划和强大的患者支持计划[4] - 除欧盟外，Cenrifki已在澳大利亚获批用于治疗非复发SPMS及延缓无复发活动的SPMS患者的残疾累积，并在阿拉伯联合酋长国获批用于治疗过去两年内无复发的SPMS[12] 疾病背景与未满足需求 - SPMS是MS的一个致残阶段，患者经历持续的残疾累积，包括疲劳、认知障碍、行动困难等，且通常缺乏可用的治疗方案[5] - 在欧洲主要经济体中，与MS相关的残疾年成本超过了人均年收入[5] - 随着残疾累积，高达82% 的重度MS患者依赖非正式护理[5] - 解决残疾进展仍然是MS护理中最重大的未满足需求之一[5] 公司战略与研发管线 - Cenrifki的获批体现了赛诺菲致力于开发针对神经系统疾病根本原因的创新疗法[13] - 公司专注于神经科学和免疫科学的交叉领域，旨在改善包括MS在内的严重神经炎症和神经退行性疾病患者的生活[13] - 公司的神经科研发管线目前有多个项目处于针对不同疾病的III期研究阶段[13] - 赛诺菲是一家研发驱动、人工智能赋能的生物制药公司，致力于改善人们的生活并实现有吸引力的增长[14]