文章核心观点 - 公司宣布mitapivat治疗非输血依赖性α或β地中海贫血的全球3期ENERGIZE研究达到主要终点，关键次要终点也具统计学意义，有望成为该疾病口服疗法，还将推进ENERGIZE - T研究并计划年底申请监管批准 [1][2] 研究结果 - 研究共纳入194名患者，130人随机接受mitapivat 100 mg每日两次治疗，64人接受安慰剂治疗，mitapivat组122人（93.8%）和安慰剂组62人（96.9%）完成24周双盲期 [3] - 研究达到血红蛋白反应主要终点，mitapivat组42.3%患者达到血红蛋白反应，安慰剂组为1.6%（双侧p<0.0001） [3] - mitapivat治疗在FACIT - 疲劳量表评分和血红蛋白浓度两个关键次要终点上较安慰剂有统计学显著改善 [3] - 24周双盲期内，mitapivat和安慰剂组不良事件发生率相似，mitapivat组4人（3.1%）因不良事件停药，安慰剂组无 [3] 公司计划 - 公司计划在即将召开的医学会议上展示3期ENERGIZE数据的更详细分析 [4] - 公司正在推进mitapivat治疗输血依赖性α或β地中海贫血的3期ENERGIZE - T研究，预计2024年年中公布该48周研究的 topline 数据，之后计划在年底结合两项研究数据提交mitapivat治疗地中海贫血的监管批准申请 [2] 产品信息 - PYRUKYND（mitapivat）在美国用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏症成人患者的溶血性贫血，在欧盟用于治疗成人PK缺乏症 [6] 公司介绍 - 公司是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发变革性疗法，在美国销售治疗PK缺乏症的一流PK激活剂，有多个临床和临床前项目 [10] 会议信息 - 公司将于美国东部时间1月3日上午8点举办网络直播投资者活动，回顾3期ENERGIZE数据和3期ENERGIZE - T研究下一步计划，活动可在公司网站访问，活动约两小时后可查看存档网络直播 [5] 联系方式 - 投资者联系：Chris Taylor，VP Investor Relations and Corporate Communications，IR@agios.com [13] - 媒体联系：Dan Budwick，dan@1abmedia.com [13]