文章核心观点 GeoVax Labs公司宣布评估Gedeptin®用于晚期头颈癌患者的1/2期临床试验已完成患者入组，该疗法展示出安全性及对肿瘤的稳定或缩小效果，公司预计今年第三季度完成研究，并计划与FDA讨论后续试验方案，有望推进Gedeptin在更多癌症类型中的研究和应用 [1][2][3] 公司进展 - GeoVax Labs公司宣布评估Gedeptin®用于晚期头颈癌患者的1/2期临床试验完成患者入组 [1] - 公司首席医疗官表示完成该试验是Gedeptin临床开发计划的重要里程碑，预计今年第三季度完成研究 [1] - 公司正在与顾问积极讨论后续2期或2/3期试验的方案，并打算与FDA讨论该方案及当前试验结果，以确保符合监管机构期望，还期望探讨加速批准途径 [1] 疗法效果 - Gedeptin在多周期治疗中展示出安全性、耐受性，能使注射肿瘤稳定或缩小，为其在更多晚期头颈癌患者及其他实体瘤类型患者中的应用打开大门 [2] - 此前完成的1期剂量范围研究表明，单周期Gedeptin治疗后进行氟达拉滨输注耐受性良好，有实体瘤患者肿瘤缩小的证据 [5] - 此前报告的中期数据审查显示，无明确归因于治疗的剂量限制性毒性或严重不良事件，无3级以上严重不良事件报告，最多进行了5个周期的Gedeptin治疗且无限制后遗症，在研究的治疗肿瘤中已通过RT - PCR证实PNP转基因的瘤内表达，7名患者中有5名目标病灶出现肿瘤生长受损（即使用RECIST 1.1评估标准为“疾病稳定”），1名患者的肿瘤反应评估仍在研究中 [5] 后续研究计划 - 公司认为当前试验的成功完成结合之前的1期首次人体试验和临床前研究结果，为进一步开展Gedeptin研究提供了合理依据 [3] - 后续研究将包括调整Gedeptin治疗方案，以及与免疫检查点抑制剂联合用于晚期头颈癌及其他癌症和非癌症肿瘤适应症 [3] Gedeptin介绍 - Gedeptin是一种通过基因导向酶前药疗法（GDEPT）治疗实体瘤的新型专利产品/技术，利用载体将非人类基因选择性转导到肿瘤细胞中，该基因表达的酶可将无毒前药原位转化为剧毒抗肿瘤化合物 [4] - 正在进行的1/2期试验（ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03754933）评估Gedeptin重复周期治疗复发性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的安全性和有效性，方案包括最多5个治疗周期，每个周期包括在两天内进行3次Gedeptin瘤内注射，随后连续3天每天输注一次前药磷酸氟达拉滨 [5] 公司其他信息 - 公司是临床阶段的生物技术公司，开发针对实体瘤癌症和多种传染病的新型疗法和疫苗 [7] - 公司肿瘤学的领先项目是新型溶瘤实体瘤基因导向疗法Gedeptin®，目前正在进行针对晚期头颈癌的多中心1/2期临床试验 [7] - 公司传染病的领先候选疫苗是GEO - CM04S1，这是一种针对高风险免疫功能低下患者群体的下一代COVID - 19疫苗，目前正在进行三项2期临床试验，评估其作为免疫功能低下患者（如血液系统癌症患者）的初级疫苗、慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的加强疫苗，以及在先前接种过mRNA疫苗的健康患者中作为更强大、持久的COVID - 19加强疫苗的效果 [7] 资金与资质 - 当前研究部分由FDA根据其孤儿产品临床试验赠款计划资助 [6] - FDA已授予Gedeptin用于瘤内治疗解剖学上可触及的口腔和咽癌（包括唇、舌、牙龈、口腔底部、唾液腺和其他口腔癌）的孤儿药地位 [6]