文章核心观点 - 蓝鸟生物公司虽获批多种基因编辑疗法，但新药Lyfgenia存在安全和成本问题，公司投资风险高但也有潜在回报 [1][2][3][4][5] 公司发展历程 - 2022年公司两种疗法Zynteglo和Skysona获美国批准，分别治疗β - 地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良 [1] - 去年公司基因编辑疗法Lyfgenia获批，用于治疗镰状细胞病 [1] Lyfgenia存在的问题 安全性问题 - Lyfgenia临床试验遇安全问题，曾因疑似不良反应被临床搁置 [2] - 美国食品药品监督管理局（FDA）为其添加血液恶性肿瘤（血癌）黑框警告，或致公司股价下跌 [2] 成本问题 - 公司Zynteglo和Skysona分别售价280万美元和300万美元，Lyfgenia售价310万美元 [3] - 竞争对手Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的Casgevy获批，售价220万美元且无血癌黑框警告，Vertex Pharmaceuticals与第三方支付方谈判经验丰富 [3] 公司潜在机会 - 公司已签署两份基于结果的报销协议 [4] - 美国镰状细胞病市场庞大，公司估计约2万名患者适合Lyfgenia，对应潜在市场规模620亿美元，即使未来五年占领10%也是重大胜利 [4] 公司面临风险 - 公司可能资金耗尽、因安全问题撤下Lyfgenia或难以应对Casgevy挑战 [5] - 公司股票过去几年表现远落后于市场，风险高，仅适合能接受高风险和高波动性的投资者 [5]