公司研发进展 - BridgeBio Pharma预计在2024年初发布BBP-631用于治疗先天性肾上腺增生症（CAH）的1/2期研究结果 [1] - 公司已向FDA提交了acromidis的新药申请（NDA），用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），FDA将在60天内决定是否接受该申请 [1] - acromidis在3期ATTRibute-CM研究中达到了主要终点，WIN比率为1.8，具有高度统计学显著性（p<0.0001） [4] - 公司计划在2024年向全球其他地区提交acromidis的监管申请 [4] - 2024年还将发布CALIBRATE试验的3期研究结果，该研究使用encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）患者 [1] 产品潜力与市场竞争 - BBP-631是一种基因疗法，旨在恢复患者体内产生皮质醇和醛固酮的能力，目前尚无其他疗法能够针对CAH的根本病因 [2][3] - CAH治疗市场预计到2033年将达到8.92亿美元 [2] - acromidis在ATTR-CM患者中展示了心血管结局改善的潜力，但将面临辉瑞VYNDAMAX（tafamidis）的竞争 [4] - 50%的医生表示愿意首先尝试使用acromidis，前提是该药物获得FDA批准 [4] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资共计5.219亿美元 [5] - 公司预计现有资金足以支持未来12个月的运营 [5] - 2023年3月，公司通过后续发行筹集了1.43亿美元净收益，发行了8,823,530股普通股，每股价格为17美元 [5] - 2023年9月，公司通过私募筹集了2.413亿美元净收益 [5] 未来催化剂 - FDA是否接受acromidis的NDA申请将成为重要催化剂 [7] - 2024年将发布BBP-631和encaleret的研究结果，这些结果可能推动股价上涨 [7]