核心观点 - Acoramidis在ATTRibute-CM研究中显示出显著的治疗效果，主要终点包括全因死亡率和心血管相关住院率，Win Ratio为1.8（p<0.0001）[1] - Acoramidis在治疗组中显示出30个月生存率为80.7%，而美国社会保障局估计的年龄匹配普通人群的30个月生存率为85%[1] - Acoramidis是唯一在当代ATTR-CM人群中显示出心血管结果益处的干预措施[1] - Acoramidis耐受性良好，未发现潜在临床关注的安全信号[1] - 公司已向美国FDA提交新药申请（NDA），并计划在2024年向其他监管机构提交营销授权申请[1][3] 研究结果 - ATTRibute-CM研究的主要分析显示，Acoramidis在全因死亡率、心血管相关住院率、NT-proBNP和6分钟步行距离等方面显示出显著的治疗效果[2] - 主要分层分析中，58%的比较由全因死亡率和心血管相关住院率决定，且在这两个心血管结果参数上达到了统计学显著性[2] - 治疗组中30个月生存率为80.7%，而安慰剂组为74.3%，高于之前报告的ATTR-ACT研究中tafamidis治疗组的70.5%[2] - 治疗组中年度心血管相关住院率为0.29，而美国Medicare人群的年度总住院率为0.26[2] - 血清TTR在接受Acoramidis治疗的患者中迅速且持续升高，表明蛋白质几乎完全稳定[2] 公司动态 - 公司已在2023年向美国FDA提交新药申请，并计划在2024年向其他监管机构提交营销授权申请[3] - 公司在2023年7月公布了ATTRibute-CM研究的积极顶线结果，并在2023年8月的欧洲心脏病学会大会和11月的美国心脏协会科学会议上展示了详细结果[3] 公司背景 - BridgeBio是一家专注于遗传疾病和癌症治疗的商业化阶段生物制药公司，成立于2015年[4] - 公司的研发项目涵盖从早期科学到高级临床试验的广泛范围[4]