公司概况 - Editas Medicine 和 CRISPR Therapeutics 都是专注于基因编辑技术的生物技术公司 尽管处于不同的发展阶段 但两家公司都致力于开发几年前还无法想象的疗法 并瞄准相同的疾病市场 [1] - CRISPR Therapeutics 已经进入收入阶段 推出了首款基因疗法 Casgevy 而 Editas 仍在进行临床试验 尚未推出任何药物 [2] 成功条件 - Editas 需要满足三个条件才能成为下一个 CRISPR Therapeutics 首先 需要成功将其管线项目推向市场 完成临床试验并提交令 FDA 和其他监管机构满意的数据 [3] - 其次 需要找到推进管线成熟所需的资源或合作伙伴 CRISPR Therapeutics 的合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals 为其提供了大量开发资金 而 Editas 目前尚未在主要项目上找到类似合作伙伴 尽管与 Bristol Myers Squibb 有一些临床前合作 [5] - 最后 假设公司找到所需资源并成功开发出新药 还需要在市场上与其他公司竞争 CRISPR Therapeutics 在 SCD 和 TDT 领域的竞争对手是 Bluebird Bio 尽管 CRISPR 尚未证明其产品能胜过 Bluebird 但至少在理论上 它有机会 [7][8] 资源与资金 - Editas 目前拥有 3.5 亿美元的现金 短期投资和等价物 管理层认为这些资金足以支撑到 2026 年 但商业化疗法时几乎肯定需要筹集更多资金 不过 发行股票筹集资金是大多数生物技术公司的常规操作 因此 Editas 的现金储备目前不是问题 [6] 市场竞争 - Editas 在最佳条件下 成功的机会仍然较小 可能还需要数年时间才能尝试获得 TDT 和 SCD 项目的商业化许可 如果没有数据显示其候选药物生产成本显著更低或具有其他优势 很难想象它如何在获批后获得市场份额 但公司有足够的时间开发此类数据 [9] 未来展望 - 总体而言 Editas 在未来三到四年内成为下一个 CRISPR Therapeutics 在技术上是可能的 尽管面临的障碍并非不可逾越 并且可以从竞争对手的临床和商业经验中学习 但目前成功的几率看起来很低 [10] - Editas 缺乏主要基因疗法合作伙伴 这使得其成功的机会大大降低 生物制药行业的规律是 大型制药公司倾向于与拥有有价值技术或有前途管线资产的生物技术公司签署协议 合作越早 协议越有利 Editas 的合作者名单看起来相当单薄 这与公司作为基因编辑技术前沿的叙述相冲突 [11][12] - 此外 CRISPR Therapeutics 在早期临床阶段受益于市场炒作 而 Editas 则没有 无论出于何种原因 市场对其股票的情绪一直比 CRISPR 差 这削弱了积极临床催化剂可能推动其股价上涨并使股东更富有的想法 [13] - 因此 投资者不应押注 Editas 会走同样的道路 如果成功 那将是因为通过有意的业务发展和专注的研发活动显著改变了其战略定位 在这些变化发生之前 最好避免购买其股票 [14]