文章核心观点 Autolus Therapeutics公司的obecabtagene autoleucel（obe - cel）生物制品许可申请获FDA受理，PDUFA目标行动日期为2024年11月16日，公司计划2024年上半年向EMA提交营销授权申请 [1][2] 公司信息 - Autolus是临床阶段生物制药公司，利用专有模块化T细胞编程技术开发下一代编程T细胞疗法，用于治疗癌症和自身免疫性疾病，有多个候选产品处于研发管线 [4] 产品信息 - obe - cel是CD19 CAR T细胞研究性疗法，旨在克服现有CD19 CAR T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性，其“快速解离率”特性可减少毒性和T细胞耗竭，提高持久性，使复发/难治性成人ALL患者获得持久缓解 [5] - obe - cel已获FDA孤儿药指定、EMA孤儿医疗产品指定、FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定和EMA优先药物（PRIME）指定 [3] 临床试验信息 - BLA提交基于obe - cel在成人复发/难治性B - ALL的关键2期FELIX研究数据，数据于2023年6月ASCO年会和12月ASH年会上公布 [2] - FELIX试验是一项1b/2期临床试验，招募成人复发/难治性B - 前体ALL患者，主要终点是总体缓解率，次要终点包括缓解持续时间、微小残留病阴性完全缓解率和安全性，试验在美国、英国和欧洲30个领先学术和非学术中心招募了100多名患者 [6] - 公司正在对obe - cel开展针对儿科ALL和侵袭性B - NHL患者的1b期研究，并与UCL合作开展针对B - NHL的1期临床试验 [5] 监管进展 - FDA接受obe - cel用于复发/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的生物制品许可申请（BLA），根据PDUFA，FDA设定目标行动日期为2024年11月16日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [1] - 公司计划2024年上半年向欧洲药品管理局（EMA）提交obe - cel用于复发/难治性ALL的营销授权申请 [1][2]