文章核心观点 - 2024年基因疗法将在医疗领域受到关注，介绍Beam Therapeutics和Prime Medicine两家基因编辑公司情况，包括业务、药物管线、财务、临床进展及股价走势等 [2] 行业动态 - 2023年12月FDA批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics基于CRISPR/Cas9的镰状细胞病治疗药物Casgevy，开启基因编辑革命并获主流关注 [2] Beam Therapeutics公司情况 业务与技术 - 利用CRISPR - Cas系统开发精准基因药物治疗罕见遗传病，采用碱基编辑比CRSPR/Cas9更精准，可减少意外后果 [3] 主要药物 - BEAM - 101治疗镰状细胞病和β - 地中海贫血，处于1/2期BEACON临床试验，通过电穿孔编辑细胞激活胎儿血红蛋白生成，与已获批的CRISPR Therapeutics竞争，获批可能需数年 [4] - BEAM - 201治疗T细胞急性淋巴细胞白血病，为体内治疗，处于2期临床试验，通过多碱基编辑沉默多基因创建强大供体来源CAR - T细胞 [5] - BEAM - 301治疗糖原贮积病，BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症 [5] 财务情况 - 2023年第三季度每股亏损1.22美元，超分析师预期11美分，收入增长8.9%至1720万美元，高于分析师预期的1709万美元，每年仍亏损约4亿美元 [7] 临床进展 - 2024年1月8日更新BEAM - 101治疗严重镰状细胞病的BEACON 1/2期试验情况，首批临床数据预计2024年下半年公布 [8] - BEAM - 302已提交欧洲临床试验申请，1期试验预计2024年上半年开始，公司现金超10亿美元，运营可支撑至2027年 [9] 股价走势 - 日线图呈上升三角形形态，2023年12月29日股价跌破20周期指数移动平均线，后下跌至24.69美元，1月9日反弹测试该均线后回落，最低至22.88美元，相对强弱指数跌破40但可能反弹，支撑位为22.88、18.85、16.95和15.58美元 [12][13] Prime Medicine公司情况 业务与技术 - 开创Prime Editor平台进行先导编辑，可精准定位人类基因组编辑位置，用正确拷贝替换错误DNA片段，像文字处理器，减少脱靶效应 [14] 药物管线 - 有18个针对血液、肝脏、眼睛、耳朵、肺等组织遗传病的早期项目，多数处于早期发现和先导优化阶段，慢性肉芽肿病项目达新药研究申请启用阶段 [15] 公司动态 - 2023年11月6日更新2024年完成首次新药研究申请提交情况，2023年第三季度每股亏损0.55美元且无收入 [17] - 启动CGD项目PM359的新药研究申请启用研究，扩大多个项目和组织类型的临床前概念验证数据，优化病毒和非病毒递送系统，2024年首次提交新药研究申请，2025年有更多申请，还提交5亿美元混合货架发行申请 [18] - 2024年1月5日解决与Myeloid Therapeutics的所有未决纠纷 [19] 分析师评级 - 2024年1月16日，Stifel将其股票评级从“持有”降至“买入”，目标价从18美元降至9美元，称2024年无重大催化剂，数据预计2025年公布，股价可能区间波动，后期有更好切入点 [20] 股价走势 - 日线图呈上升通道形态，2023年10月27日触及低点5.54美元后形成通道，触发每日市场结构低点突破5.97美元后反弹，2023年12月股价达9.80美元时20周期指数移动平均线提供支撑，2024年1月跌破该均线至8美元，相对强弱指数试图从超卖的30区间反弹 [24][25]