文章核心观点 - 卡巴莱塔生物公司在推进其主要资产CABA - 201治疗自身免疫性疾病方面取得进展，有望在2024年公布多项临床试验结果，公司财务状况良好，虽面临一定风险，但在自身免疫疾病治疗领域有较大市场机会 [1][2][13] 公司产品及研究进展 - 公司主要资产CABA - 201是一种CD - 19 CAR - T疗法，用于治疗狼疮性肾炎和非肾脏型系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病，采用将4 - 1BB共刺激域附着于药物的独特方法，技术形式为CARTA [1] - 公司正在进行四项使用CABA - 201治疗系统性红斑狼疮、肌炎、系统性硬化症和全身性重症肌无力的1/2期研究 [1] - 另外两个候选药物DSG3 - CAART和MuSK - CAART已进入针对黏膜寻常型天疱疮和MuSK相关重症肌无力的临床试验阶段 [13][14] 临床试验相关 - 重点关注使用CABA - 201治疗系统性红斑狼疮和肌炎的两项1/2期研究，结果预计在2024年上半年公布；另外两项针对系统性硬化症和全身性重症肌无力的1/2期研究结果预计在2024年下半年公布 [2] - 治疗系统性红斑狼疮的1/2期研究计划招募12名患者，分为6名狼疮性肾炎患者和6名狼疮患者两个队列，起始剂量为1×10^6细胞/千克，无需剂量递增，主要评估治疗安全性，主要终点是输注CABA - 201后28天不良事件的发生率，还会测量CAR - T的药效学和药代动力学 [4][5][6] - CABA - 201因治疗系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎获得FDA的快速通道指定，此前公司其他适应症也获得过该指定，这意味着药物开发和审查将加快 [6] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.644亿美元，预计资金可支持运营至2025年第四季度，通过ATM销售计划筹集9400万美元后，预计资金可支持运营至2026年上半年 [7] 市场机会 - 全球狼疮药物市场预计到2029年将达到36亿美元，公司有望靶向整个狼疮市场 [3] - 全球自身免疫性疾病治疗市场预计到2029年将达到1850亿美元 [13] 公司优势 - 公司推进使用4 - 1BB CD19 CAR - T CABA - 201治疗多种自身免疫性疾病，部署了两种不同类型的CAR - T技术，为产品管线提供多个机会 [13] - 整个CABA - 201项目无需剂量递增，研究设计旨在生成可与FDA讨论以加快推进的相关数据，有可能获得更快的批准途径 [14]