文章核心观点 - 卡巴莱塔生物公司宣布其CABA - 201疗法获FDA孤儿药认定，用于治疗特发性炎症性肌病，该疗法有望为自身免疫性疾病患者带来潜在治愈性细胞疗法 [1][2] 公司相关 公司概况 - 卡巴莱塔生物是临床阶段生物技术公司，专注开发针对自身免疫性疾病的工程T细胞疗法，其CABA平台有CARTA和CAART两种策略，总部和实验室位于费城 [8] 产品管线 - CABA - 201是含4 - 1BB的全人CD19 - CAR T细胞研究疗法，旨在深度和短暂清除CD19阳性B细胞，实现免疫系统重置，已获FDA多项自身免疫疾病的新药研究申请许可，公司正进行四项1/2期临床试验 [1][4] 公司进展 - CABA - 201获FDA孤儿药认定，用于治疗特发性炎症性肌病，公司有资格获得部分临床试验支出税收抵免、免除用户费用和七年营销独占权等激励措施 [1][2] 临床试验 - RESET - Myositis™试验是CABA - 201针对活动性特发性炎症性肌病的1/2期开放标签研究，受试者将接受一次剂量为1 x 10⁶细胞/千克的CABA - 201输注，试验旨在评估其清除B细胞和实现免疫系统重置的能力 [3] 行业相关 疾病介绍 - 肌炎是一组自身免疫性疾病，特征为炎症和肌肉无力，部分类型由B细胞驱动，包括皮肌炎、抗合成酶综合征和免疫介导坏死性肌病，美国约66000名患者受影响，现有治疗效果有限 [5][6] 治疗需求 - 肌炎目前无治愈疗法，现有治疗效果一般，大量患者对治疗反应不足，急需创新药物改变治疗模式 [2]