文章核心观点 公司宣布美国FDA接受其用于治疗ATTR - CM的药物acoramidis的新药申请，欧洲药品管理局也接受了其上市许可申请，公司致力于让该药物惠及患者 [1][2][3] 分组1：药物申请进展 - 美国FDA接受公司acoramidis新药申请，PDUFA行动日期为2024年11月29日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论该申请 [1] - 欧洲药品管理局接受公司acoramidis的上市许可申请，公司还计划进行更多全球监管提交 [1][3] 分组2：药物临床效果 - 在ATTRibute - CM试验中，acoramidis治疗显示出81%的绝对生存率和0.29的观察到的年心血管相关住院频率，在实验室和功能指标上使大部分患者得到改善 [1] - ATTRibute - CM结果还显示，使用acoramidis治疗的患者在全因死亡率和心血管相关住院的复合终点上有快速临床获益，首次事件发生时间的Kaplan - Meier曲线在第3个月分开并持续至第30个月 [1] - 2023年7月公司宣布ATTRibute - CM试验取得积极结果，主要终点的Win Ratio为1.8（p<0.0001），且药物耐受性良好，未发现潜在临床关注的安全信号 [2] 分组3：各方表态 - 公司BridgeBio Cardiorenal总裁兼首席医疗官表示FDA接受申请强化了对acoramidis的信心，期待审查和美国获批，也致力于让药物惠及患者 [2] - 淀粉样变性研究联盟总裁兼首席执行官称FDA接受申请有望让acoramidis成为ATTR - CM的治疗选择 [3] 分组4：公司介绍 - BridgeBio是商业阶段生物制药公司，成立于2015年，致力于为遗传疾病和癌症患者开发变革性药物，其研发管线涵盖从早期科学到晚期临床试验 [4]