文章核心观点 公司公布正在进行的BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病2期临床试验初步26周和52周盲法数据，数据呈积极趋势且无明显安全信号，公司管理层将在电话会议中讨论数据并提供临床更新 [1][3][4] 分组1：数据公布情况 - 公司宣布在骨科研究学会2024年年会上展示的海报公开，海报描述了BRTX - 100治疗慢性腰椎间盘疾病正在进行的2期临床试验初步26周和52周盲法数据 [1] - 海报标题为“慢性腰椎间盘疾病的自体干细胞疗法；缺氧培养间充质干细胞椎间盘内注射的初始2期临床安全性和可行性数据”，可在公司网站产品候选部分“科学出版物”下访问 [2] 分组2：数据意义 - 此前临床研究表明椎间盘恶劣微环境会影响细胞剂量活力，导致临床结果无效或恶化；虽此次是盲法和早期临床数据，但注射后26周和52周收集的视觉模拟量表、Oswestry残疾指数、Roland Morris残疾问卷和功能评级指数与基线相比呈积极趋势 [3] - 除安全结果外，美国食品药品监督管理局会用这些疼痛和功能量表与基线相比的变化来决定试验是否继续进行并最终获得生物制品许可申请批准 [3] 分组3：公司管理层表态 - 公司首席执行官表示对正在进行的临床开发项目进展感到兴奋，2024年骨科研究学会上展示的初步数据令人鼓舞，初步临床数据显示研究患者有有意义的信号，且无明显安全信号 [4] 分组4：会议信息 - 公司管理层将于美国东部时间2月5日上午8:30主持网络直播电话会议并进行幻灯片演示，可通过电话拨打888 - 506 - 0062（美国）或973 - 528 - 0011（国际），参会代码234972加入电话会议并参与实时问答环节 [5] - 直播网络和演示音频存档可在公司网站投资者关系部分访问，活动结束后约90天可获取存档回放 [5] 分组5：BRTX - 100介绍 - BRTX - 100是公司主要临床候选产品，是一种新型细胞疗法，旨在靶向身体血液流动少的区域 [6] - 正在一项2期、前瞻性、随机、双盲和对照研究中评估其治疗慢性腰椎间盘疾病的安全性和有效性，美国多达16个临床地点将招募多达99名符合条件的受试者，受试者将按2:1随机分配接受BRTX - 100或对照治疗 [6] 分组6：公司业务 - 公司使用细胞和组织方案开发治疗产品，主要涉及成体干细胞，有两个核心项目，分别是椎间盘/脊柱项目和代谢项目 [7] - 椎间盘/脊柱项目（brtxDISC™）：主要细胞疗法候选产品BRTX - 100由从患者骨髓中收集的自体培养间充质干细胞制成，用于非手术治疗疼痛性腰骶椎间盘疾病或作为手术程序的补充疗法，已开始2期临床试验治疗退行性椎间盘疾病引起的慢性下腰痛 [7][8] - 代谢项目（ThermoStem®）：正在开发一种基于细胞的疗法候选产品，使用棕色脂肪来源的干细胞生成棕色脂肪组织来治疗肥胖和代谢紊乱，棕色脂肪组织旨在模拟调节人体代谢稳态的天然棕色脂肪储存库 [9][10]