文章核心观点 - Alector与GSK宣布美国FDA授予latozinemab突破性疗法认定用于治疗FTD - GRN，该药物是临床开发中最先进的提高颗粒溶素前体（PGRN）水平的候选药物，目前正在进行3期关键研究 [1][2] 药物相关 - latozinemab是一种研究性人单克隆抗体，旨在通过抑制sortilin提高PGRN水平，用于潜在治疗FTD - GRN，已获孤儿药认定、突破性疗法和快速通道指定 [1][3] - FDA基于latozinemab在FTD - GRN参与者的2期临床试验INVOKE - 2的数据授予其突破性疗法认定 [2] - latozinemab正在进行关键的INFRONT - 3 3期研究，并于2023年10月达到目标入组人数 [2] 疾病相关 - 额颞叶痴呆（FTD）是一种罕见的神经退行性疾病，是早发性痴呆最常见的原因之一，美国约有50,000至60,000人受影响，欧盟约有110,000人受影响，亚洲和拉丁美洲患病率可能更高 [4] - FTD有多种遗传形式，携带颗粒溶素前体基因突变的FTD患者（FTD - GRN）占所有FTD患者的5%至10% [4] - FTD患者常在40多岁和50多岁出现行为改变、判断力下降和语言能力减退等症状，病程为7 - 10年，目前美国FDA没有批准任何针对FTD的治疗方案 [4] 合作相关 - 2021年7月，Alector与GSK达成合作和许可协议，共同进行提高PGRN水平的单克隆抗体的全球开发和商业化，包括latozinemab和AL101 [5] - 根据协议，Alector获得7亿美元预付款，还有资格获得高达15亿美元的临床开发、监管和商业发布相关里程碑付款 [5] - 在美国，两家公司将平分latozinemab和AL101商业化的利润和亏损，在美国以外，Alector有资格获得两位数分层特许权使用费 [5] 公司相关 - Alector是一家临床阶段的生物技术公司，开创免疫神经学，开发一系列先天免疫系统项目，旨在治疗包括阿尔茨海默病和遗传性额颞叶痴呆在内的疾病 [6][7] - GSK是一家全球生物制药公司，致力于联合科学、技术和人才共同战胜疾病 [7]