文章核心观点 Amylyx公司完成AMX0035治疗Wolfram综合征的2期HELIOS试验入组，期待2024年下半年初步结果，此前临床前研究显示AMX0035有治疗潜力，且该药物已获FDA孤儿药认定 [1][2][4] 试验进展 - 公司完成AMX0035治疗Wolfram综合征的2期HELIOS试验入组，共招募12名成年患者，初步结果预计2024年下半年公布 [1] - HELIOS是一项开放标签的生物学验证试验，旨在研究AMX0035的安全性、耐受性及对内分泌、神经和眼科功能的影响，数据将为未来试验提供参考 [2] 临床前研究 - 2022年9月，华盛顿大学医学院与Amylyx合作在期刊发表临床前数据，探索AMX0035治疗Wolfram综合征的潜力并提供初步概念验证 [3] 药物认定 - 2020年11月，FDA授予AMX0035治疗Wolfram综合征的孤儿药认定，获此认定的公司可享财政激励和潜在7年美国市场独占权 [4] 疾病介绍 - Wolfram综合征是常染色体隐性神经退行性疾病，特征为儿童期发病的糖尿病、视神经萎缩和神经退行性病变，预后差，患者常过早死亡并伴有严重神经残疾 [5] 药物介绍 - AMX0035是苯丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸的口服固定剂量组合，已在美国获批以RELYVRIO®治疗成人肌萎缩侧索硬化症，在加拿大有条件获批以ALBRIOZA™治疗该疾病，公司正探索其治疗其他神经退行性疾病的潜力 [6] 公司介绍 - Amylyx Pharmaceuticals致力于为神经退行性疾病群体开发创新疗法，总部位于马萨诸塞州剑桥，在加拿大、欧洲、中东、非洲和日本开展业务 [7]