核心观点 - CRISPR Therapeutics 宣布其基因编辑疗法 CASGEVY™ 获得欧洲委员会的有条件上市授权，用于治疗12岁及以上患有严重镰状细胞病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）的患者 [1] - CASGEVY 是欧盟唯一获批用于 SCD 和 TDT 患者的基因疗法，预计超过8,000名患者可能符合治疗条件 [2] - 该疗法通过与 Vertex 的合作进行全球开发、制造和商业化，Vertex 负责60%的利润分成 [3] 分组1：CASGEVY 的批准与市场潜力 - CASGEVY 获得欧洲委员会有条件上市授权，适用于12岁及以上患有严重 SCD 或 TDT 的患者 [1] - 该疗法是欧盟唯一获批用于 SCD 和 TDT 的基因疗法，预计超过8,000名患者可能符合治疗条件 [2] - Vertex 负责 CASGEVY 的全球开发、制造和商业化，并与 CRISPR Therapeutics 按60/40的比例分享利润 [3] 分组2：CASGEVY 的临床效果与机制 - CASGEVY 是一种非病毒、体外 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，通过编辑患者自身的造血干细胞和祖细胞，增加胎儿血红蛋白（HbF）的产生 [7] - 该疗法已显示出减少或消除 SCD 患者的血管闭塞危象（VOCs）和 TDT 患者的输血需求 [8] - CASGEVY 已在多个司法管辖区获批用于符合条件的患者 [8] 分组3：SCD 和 TDT 的疾病负担 - SCD 是一种进行性、缩短寿命的遗传疾病，患者的生活质量显著低于普通人群，且需要终身治疗 [4] - TDT 是一种严重的、威胁生命的遗传疾病，患者需要终身输血和铁螯合治疗 [5] - 在欧洲，SCD 患者的平均死亡年龄约为40岁，TDT 患者的平均死亡年龄为50-55岁 [4][6] 分组4：CRISPR Therapeutics 与 Vertex 的合作 - CRISPR Therapeutics 和 Vertex 于2015年达成战略研究合作，专注于使用 CRISPR/Cas9 技术开发治疗人类遗传疾病的新疗法 [10] - CASGEVY 是双方合作的首个潜在治疗方法，Vertex 负责全球开发、制造和商业化，并与 CRISPR Therapeutics 按60/40的比例分享利润 [10] - Vertex 是 CASGEVY 的制造商和独家许可持有人 [10] 分组5：CRISPR Therapeutics 的公司背景 - CRISPR Therapeutics 是一家专注于基因编辑技术的生物制药公司，拥有广泛的产品候选管线，涵盖血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管和罕见疾病等领域 [11] - 公司通过战略合作伙伴关系加速和扩展其研发工作，合作伙伴包括拜耳和 Vertex Pharmaceuticals [11] - CRISPR Therapeutics 的总部位于瑞士楚格，并在美国波士顿、旧金山和英国伦敦设有研发和业务办公室 [11]