文章核心观点 Fate Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫疾病患者提供诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法 公司报告了2023年第四季度和全年业务亮点及财务结果，多个iPSC产品平台项目取得进展，有望在2024年产生初步临床数据 [1][2] 业务亮点 FT819 iPSC衍生CAR T细胞项目 - 获CIRM 790万美元赠款，支持FT819系统性红斑狼疮（SLE）1期自身免疫研究，多中心1期临床试验正在美国多个临床地点开展启动活动 [2] - B细胞淋巴瘤1期研究正在进行剂量递增，以标准三天化疗预处理方案招募5.4亿和10.8亿细胞单剂量治疗队列，此前数据显示低剂量治疗有抗肿瘤活性和良好安全性 [3] FT825 / ONO - 8250 iPSC衍生CAR T细胞项目 - 1月与大冢制药合作启动多中心1期临床试验，用于晚期实体瘤，该产品包含七种细胞功能合成控制，包括靶向HER2的新型癌症特异性CAR 研究旨在评估单药及与单克隆抗体联合治疗的安全性、药代动力学和活性 [4][5] FT522 iPSC衍生CAR NK细胞项目 - 首个采用专有Alloimmune Defense Receptor（ADR）技术的产品候选物，已治疗首例复发/难治性B细胞淋巴瘤患者，1期临床试验正在招募接受化疗预处理的方案A前三剂量队列患者，后续有望开展无化疗预处理的方案B队列 [6] - 正在进行临床前研究，评估其在多种自身免疫疾病中诱导CD19 + B细胞耗竭的潜力，以及与单克隆抗体联合治疗对CD19 + B细胞和CD38 + 浆细胞自身抗体产生谱系的耗竭潜力 [7][8] FT576 iPSC衍生CAR NK细胞项目 - 多发性骨髓瘤1期临床试验正在进行剂量递增，以标准三天化疗预处理方案治疗了六例每剂10亿细胞的患者，无剂量限制性毒性和不良事件报告，目前正在招募每剂25亿细胞的患者 [9] 财务结果（2023年第四季度） - 现金、现金等价物和投资为3.162亿美元 [10] - 总营收170万美元，来自与大冢制药合作的临床前开发活动 [11] - 公认会计原则（GAAP）运营费用4980万美元，包括研发费用3180万美元和一般及行政费用1790万美元，含950万美元非现金股票薪酬费用 [12] - 流通普通股9860万股，优先股280万股，每股优先股可转换为五股普通股 [13] 公司iPSC产品平台 - 人类诱导多能干细胞（iPSCs）具有无限自我更新和分化潜力，公司专有iPSC产品平台结合多重工程和单细胞选择创建克隆主iPSC系 [16] - 利用克隆主iPSC系制造工程细胞产品，具有成分明确、可现货供应等优势，可克服患者或供体来源细胞疗法制造的局限性，拥有超500项已授权专利和500项待申请专利 [17] 公司概况 Fate Therapeutics是临床阶段生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫疾病患者提供iPSC衍生细胞免疫疗法 利用专有iPSC产品平台，在创建多重工程主iPSC系及现货型iPSC衍生细胞产品制造和临床开发方面处于领先地位，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [18] 会议与网络直播 公司将于2024年2月26日下午5点（美国东部时间）举行电话会议，回顾2023年第四季度和全年财务及运营结果，可通过会议链接注册参加，网络直播可在公司网站查看，活动约两小时后可查看存档 [14][15]