文章核心观点 - 2024年对公司具有变革潜力，公司将推进多个碱基编辑项目，有望开展首次体内临床研究并公布体外碱基编辑临床项目的首批人体数据，且有充足资金支持运营至2027年 [2][13] 2024年预期里程碑 镰状细胞病（SCD）业务 - BEAM - 101的BEACON 1/2期临床试验中，预计2024年上半年完成哨兵队列患者给药并启动扩展队列患者给药 [3] - 预计2024年下半年公布BEACON试验多名患者的初始数据 [4] - 公司将继续推进并投资其工程干细胞抗体配对逃逸（ESCAPE）预处理平台，预计2024年启动该项目的1期临床前研究 [5] 遗传病业务 - 公司已提交BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的欧洲临床试验申请（CTA），若获批，计划2024年上半年启动1期临床试验 [6] - 预计2024年上半年在美国提交BEAM - 301治疗糖原贮积病1a型（GSD1a）的研究性新药（IND）申请 [7] 2023年第四季度和全年财务结果 现金状况 - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为12亿美元，2022年同期为11亿美元 [8] 研发（R&D）费用 - 2023年第四季度研发费用为1.401亿美元，全年为4.374亿美元；2022年第四季度为8630万美元，全年为3.116亿美元 [9] 一般及行政（G&A）费用 - 2023年第四季度一般及行政费用为4330万美元，全年为1.168亿美元；2022年第四季度为2270万美元，全年为8780万美元 [10] 净收入（亏损） - 2023年第四季度普通股股东净收入为1.428亿美元，摊薄后每股1.73美元；2023年全年普通股股东净亏损为1.325亿美元，每股1.72美元；2022年第四季度净亏损为3830万美元，每股0.54美元，全年净亏损为2.891亿美元，每股4.13美元 [11][12] 现金储备 - 截至2023年12月31日的现金、现金等价物和有价证券预计可支持公司运营至2027年，包括实现BEAM - 101、ESCAPE、BEAM - 301和BEAM - 302的关键预期里程碑及平台推进和制造能力投资 [13] 公司简介 - 公司致力于建立领先的精准基因药物综合平台，拥有一套基因编辑和递送技术，正建设内部制造能力，其基因编辑技术以碱基编辑为核心，有望开发多种治疗策略和多元化碱基编辑项目 [14]