公司动态 - Catalyst Pharmaceuticals宣布将在2024年MDA临床与科学会议上展示关于AGAMREE®（vamorolone）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者长期安全性和生活质量（QoL）的注册研究海报 [1] - 该研究将在美国约25个中心进行，计划纳入250名至少2岁的男性患者，研究将持续5年，首次中期分析预计在2025年5月进行 [2] - AGAMREE®是一种新型皮质类固醇，具有独特的机制，可能成为DMD患者当前标准治疗的有效替代方案 [3] - AGAMREE®于2023年10月26日获得美国FDA批准，并获得孤儿药和罕见儿科疾病认定，享有7年的孤儿药独占期 [4] - Catalyst Pharmaceuticals专注于开发和商业化罕见和难治性疾病的首创新药，其旗舰产品FIRDAPSE®已在美国和加拿大获批用于治疗Lambert Eaton肌无力综合征（LEMS） [7][8] 产品信息 - AGAMREE®的作用机制基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的差异效应，具有解离特性，可能在保持疗效的同时具有更好的耐受性 [3] - 在关键的VISION-DMD研究中，AGAMREE®在24周治疗时达到了主要终点（TTSTAND速度），并显示出良好的安全性和耐受性 [3] - AGAMREE®在美国和欧洲分别获得了孤儿药和Promising Innovative Medicine（PIM）认定 [4] 行业动态 - Catalyst Pharmaceuticals通过收购和授权扩展其产品线，包括FYCOMPA®和AGAMREE®，进一步巩固其在罕见病治疗领域的地位 [8] - 公司通过建立注册研究，旨在生成AGAMREE®长期使用的真实世界数据，以支持其在DMD治疗中的潜力 [3]