临床项目进展 - DYNE-101在DM1患者的ACHIEVE试验中显示出剂量依赖性的剪接校正和肌肉递送增加 1 8 mg/kg Q4W剂量组的患者在肌强直和疲劳方面表现出功能改善 [2] - DYNE-251在DMD患者的DELIVER试验中显示出超过当前标准治疗eteplirsen的肌营养不良蛋白表达水平 且总剂量仅为eteplirsen的1/24 [5] - ACHIEVE试验已完成5 4 mg/kg Q8W队列的招募 目前正在招募6 8 mg/kg Q8W队列 [4] - DELIVER试验已完成20 mg/kg Q4W队列的招募 目前正在招募40 mg/kg Q8W队列 [7] 财务状况 - 2023年第四季度研发费用为5880万美元 同比增长77% 全年研发费用为2 108亿美元 同比增长48% [13] - 2023年第四季度净亏损6660万美元 每股亏损1 09美元 全年净亏损2 359亿美元 每股亏损3 95美元 [15] - 截至2023年12月31日 公司持有1 231亿美元现金及等价物 2024年1月完成3 239亿美元的公开发行后 预计现金可支撑至2025年 [11][12] 业务发展 - 2024年1月完成3450万美元的公开发行 发行1972 25万股普通股 每股17 50美元 [8] - 计划在2024年下半年报告ACHIEVE和DELIVER试验中多个高剂量队列的数据 目标是在2024年底启动注册队列 [10] - 2024年3月6日将在MDA临床和科学会议上口头报告ACHIEVE和DELIVER试验的初步数据 [9] 公司概况 - Dyne Therapeutics是一家专注于基因驱动肌肉疾病的临床阶段公司 拥有专有的FORCE™平台 旨在克服肌肉组织递送的限制 [16] - 公司管线包括DM1和DMD的临床项目 以及FSHD的临床前项目 [16]