公司研究项目 - Dyne Therapeutics正在利用其FORCE平台针对骨骼肌疾病进行研究，包括使用DYNE-101和DYNE-251等现代寡核苷酸技术药物，目前正在进行治疗患有肌萎缩性脊髓肌病1型[DM1]和杜欣氏肌萎缩症[DMD]的患者的研究[1] - DYNE-101和DYNE-251正在进行临床试验，预计将于2024年3月6日在肌肉萎缩症协会[MDA]临床与科学会议上公布初步结果[1] - DYNE-101针对DM1患者的研究显示剂量依赖性的改善，这对于DM1是一个关键生物标志物[9] - DYNE-251相较于标准治疗[eteplirsen]能够实现更高水平的肌萎缩蛋白产生，且用量更少[9] - 公司计划在2024年底之前启动这两个项目的注册性队列[11] 公司财务状况 - 公司通过发行股票筹集了3.45亿美元，预计可以支持其运营至2025年[3] - 公司截至2023年12月31日拥有1.231亿美元的现金和市场证券，通过公开发行股票筹集了3.239亿美元，预计可以支持其运营至2025年[16] - 公司已经准备好通过Jefferies的“市场发行计划”出售高达1.5亿美元的股票，以备需要时筹集资金[17] 投资风险 - 投资者应该注意公司面临的风险，包括临床试验结果可能不理想、竞争对手的存在以及市场接受度等方面的风险[18][19][20]