文章核心观点 公司在临床、制造和监管方面克服挑战推进Multikine癌症疗法发展，确定目标患者群体，制造设施完成调试，与多家监管机构沟通进展良好，有望获批并为投资者带来回报，还计划寻求让患者尽快使用该药物 [2][5][13] 临床进展 - 解决确定Multikine适用患者的问题并在肿瘤会议上公布选择标准 [2] - 确定Multikine的目标头颈部癌症患者群体，该群体5年死亡风险减半，5年生存率73%，较对照组有28.6%的绝对总体生存获益，肿瘤缩小率超13%，降期率超35%，无安全信号或毒性 [2] - 新的PD - L1生物标志物发现表明Multikine可显著提高低肿瘤细胞PD - L1表达患者的总体生存率，公司为此申请专利 [9] - 在多个科学会议上展示新数据 [10] 目标患者群体 - 目标群体为新诊断的头颈部鳞状细胞癌患者，无淋巴结转移且肿瘤PD - L1表达低，全球每年约14.5万例 [2] - 低PD - L1患者约占局部晚期原发性头颈部鳞状细胞癌患者的70% [4] 制造进展 - 完成Multikine制造设施调试，这是向多个监管机构申请生物制品许可申请的重要里程碑 [5] - 公司的制造商业秘密、能力和技术是高价值战略资产，难以被复制 [5] 监管沟通 - 向美国食品药品监督管理局提交目标群体数据和212名患者的验证性研究方案 [5] - 加拿大卫生部建议公司根据有条件合规通知政策申请预先审批 [6] - 英国国家健康与护理卓越研究所选择Multikine作为头颈部鳞状细胞癌的潜在新标准进行评估并发布详细报告 [7] - 欧洲药品管理局儿科委员会授予公司癌症药物在欧盟商业化的特定产品豁免，预计2024年上半年与英国监管机构和欧洲药品管理局会面 [8] 公司优势与计划 - 能在诊断时确定对Multikine术前治疗有反应的患者，目标群体生存数据良好，安全性高，制造工厂年产量价值约20亿美元 [10][11] - 计划在全球寻求让患者无需等待新试验结果即可立即使用Multikine的批准，利用“有条件批准”或“加速批准”途径 [14]