文章核心观点 - 艾米利克斯制药公司（Amylyx Pharmaceuticals）III期PHOENIX研究失败，其药物Relyvrio未达主要和次要终点，公司股价暴跌，药物可能撤市，公司或重回亏损临床阶段药企 [1][3] 研究结果 - 3月8日公司公布评估Relyvrio治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的III期PHOENIX研究顶线结果，研究未达主要或次要终点，公司股价暴跌82.2% [1] - 研究在使用Relyvrio治疗48周后，修订版肌萎缩侧索硬化症功能评定量表（ALSFRS - R）总分主要终点未达统计学显著性，次要终点包括生活质量患者报告结局评估、总生存期和呼吸功能也未达统计学显著性 [1] 后续安排 - 管理层未披露研究数值数据，打算在即将召开的医学会议上展示数据并于今年晚些时候在医学期刊上发表 [2] - 公司将与监管机构讨论结果，决定是否自愿将Relyvrio从美国和加拿大市场撤回，在此之前暂停所有药物推广 [2] 市场影响 - Relyvrio是公司目前唯一上市药物，2023年产品销售额约3.81亿美元，助公司扭亏为盈，但研究失败后药物大概率撤市，公司或重回亏损临床阶段药企，即便不撤市医生也可能因研究结果不处方该药物，这可能是股价暴跌原因 [3] - 年初至今公司股价下跌77.2%，而行业下跌0.1% [4] 其他临床研究 - 公司将继续对Relyvrio在其他神经退行性疾病中开展临床研究，目前正在进行针对进行性核上性麻痹（PSP）患者的III期ORION研究和针对沃尔夫拉姆综合征的II期HELIOS研究 [4] 药物获批背景 - 2022年FDA基于有争议的II期CENTAUR研究数据批准Relyvrio/Albrioza，该研究显示AMX0035治疗显著减缓ALS进展和功能衰退，FDA在2022年召开两次咨询委员会会议，3月会议6:4反对批准，9月会议在公司提交额外数据分析后7:2赞成批准 [4] 其他公司情况 - ADMA Biologics、ANI Pharmaceuticals和GSK plc目前Zacks排名均为1（强力买入） [5] - 过去60天ADMA Biologics 2024年和2025年每股收益（EPS）预估上调，年初至今股价上涨40.3%，过去四个季度中三次盈利超预期，四次平均盈利惊喜为85.00% [5] - 过去60天ANI Pharmaceuticals 2024年和2025年EPS预估上调，年初至今股价上涨22.3%，过去四个季度盈利均超预期，四次平均盈利惊喜为109.06% [6] - 过去60天GSK 2024年和2025年EPS预估上调，年初至今股价上涨16.4%，过去四个季度中三次盈利超预期，四次平均盈利惊喜为7.59% [6]