药物AGAMREE®的批准与上市 - AGAMREE®已获得美国FDA批准，用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症（DMD）[1] - AGAMREE®是首个在美国、欧盟和英国均获批的DMD治疗药物[1] - 该药物于2024年1月在德国首次商业化上市，随后在美国由Catalyst Pharmaceuticals公司推出[1][2] AGAMREE®的临床数据与机制 - AGAMREE®的批准基于VISION-DMD研究的数据，该研究显示药物在24周治疗期间显著改善了患者的站立时间（TTSTAND）速度（p=0 002）[3][7] - AGAMREE®的作用机制是通过与糖皮质激素相同的受体结合，但改变其下游活性，从而避免了传统糖皮质激素的局部组织毒性[6] - 与糖皮质激素不同，AGAMREE®不会限制生长，且对骨代谢无负面影响[8] 公司与合作伙伴关系 - Santhera Pharmaceuticals与Catalyst Pharmaceuticals达成协议，Catalyst拥有AGAMREE®在北美地区的独家商业化权利[4] - 根据协议，Catalyst将支付Santhera高达1 05亿美元的销售里程碑款项，并支付低两位数的销售分成[5] - Santhera还授权Sperogenix Therapeutics在中国市场推广AGAMREE®[14] 杜氏肌营养不良症（DMD）的背景 - DMD是一种罕见的X染色体连锁遗传病，主要影响男性，表现为进行性肌肉退化和无力[12] - 炎症是DMD的主要特征，导致肌肉纤维化，最终影响患者的行动能力、呼吸和心脏功能[13] - 目前，糖皮质激素是DMD的标准治疗方法，但存在显著的副作用[13] Santhera Pharmaceuticals的公司背景 - Santhera是一家专注于罕见神经肌肉和肺部疾病创新药物开发和商业化的瑞士制药公司[14] - 公司拥有AGAMREE®（vamorolone）在全球范围内的独家许可，该药物是一种具有新型作用机制的分离性类固醇[14] - 除了AGAMREE®，Santhera的临床阶段管线还包括用于治疗囊性纤维化（CF）和其他中性粒细胞性肺部疾病的lonodelestat[14]