文章核心观点 公司宣布2023年全年运营和财务结果，凭借与BioNTech的战略合作及股权融资获6亿美元资金，有望推动obe - cel在复发/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r adult ALL）的全面上市和商业化，同时推进管线开发计划 [1][2] 业务进展 产品研发与审批 - 向美国食品药品监督管理局（FDA）提交obe - cel生物制品许可申请（BLA），PDUFA目标行动日期为2024年11月16日 [1] - 向欧洲药品管理局（EMA）提交obe - cel市场授权申请（MAA） [1] - 计划于2024年下半年向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交obe - cel的MAA [5] - 难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的1期剂量确认研究已开放首个站点招募，预计2024年底公布初步临床数据 [5] 生产设施 - 史蒂文尼奇的The Nucleus制造工厂获得MHRA的制造商进口授权（MIA）及GMP证书，自2024年3月18日起可进行全球商业和临床供应 [9] 战略合作 - 2024年2月与BioNTech达成战略CAR T细胞疗法合作，获5000万美元现金预付款及最高5.82亿美元的潜在期权行使和里程碑付款，同时向BioNTech出售2亿美元的美国存托股票（ADS） [7] 融资情况 - 2024年2月完成美国包销注册直接发行，每股ADS价格6美元，总收益3.5亿美元 [8] 人员变动 - 2024年2月，Chris Williams晋升为首席商务官，Alex Driggs晋升为高级副总裁、法务和总法律顾问 [9] - 首席开发官Edgar Braendle将离职，Miranda Neville将负责开发团队 [9] - 任命Elisabeth (Lis) Leiderman和Robert W. Azelby为董事会成员 [9] 科研成果 - 2024年1 - 3月分别在ACS Chemical Biology、Nature Communications、Blood Cancer Journal发表论文 [10] 财务状况（2023年全年未经审计） 现金及等价物 - 2023年12月31日现金及现金等价物总计2.396亿美元，低于2022年的3.824亿美元 [12] 运营费用 - 2023年总运营费用净额为1.797亿美元，高于2022年的1.434亿美元 [12] - 研发费用从2022年的1.174亿美元增至2023年的1.305亿美元 [12] - 一般及行政费用从2022年的3190万美元增至2023年的4670万美元 [13] 净亏损 - 2023年归属于普通股股东的净亏损为2.084亿美元，2022年为1.488亿美元 [14] - 2023年基本和摊薄后每股净亏损为1.20美元，2022年为1.57美元 [14] 未来预期 数据更新 - 2024年6月和12月在ASCO、EHA和ASH会议上更新obe - cel FELIX数据 [11] 审批进展 - 2024年下半年向MHRA提交obe - cel市场授权申请 [11] - 2024年11月16日为obe - cel美国FDA PDUFA目标行动日期 [11] 临床数据 - 2024年底公布obe - cel在自身免疫性疾病SLE 1期研究的初步数据 [11] 产品介绍 obe - cel (AUTO1) - 一种CD19 CAR T细胞研究性疗法，旨在克服现有CD19 CAR T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性 [19] AUTO1/22 - 基于obe - cel的新型双靶点CAR T细胞疗法候选产品，目前处于r/r小儿ALL的1期临床试验 [21] AUTO6NG - 用于治疗神经母细胞瘤和其他GD2表达实体瘤的下一代编程T细胞产品候选药物，2023年第四季度开放r/r神经母细胞瘤儿童患者的1期临床试验招募 [22] AUTO8 - 用于多发性骨髓瘤的下一代产品候选药物，目前处于r/r多发性骨髓瘤的1期临床试验 [23]