文章核心观点 Gain Therapeutics公司宣布参加2024年3月19日的Public Ventures Discovery Day活动，介绍其在帕金森病治疗药物研发方面的进展，公司利用先进平台加速药物发现，有望开发出新型疾病修饰疗法 [1][6][9] 公司活动信息 - 公司将参加2024年3月19日在得克萨斯州达拉斯Old Parkland举行的Public Ventures Discovery Day活动，活动展示时间为美国中部标准时间下午2:30，地点在Pecan Room [1][2] - 活动结束后不久，公司网站投资者和媒体板块将提供炉边谈话视频回放 [2] - Public Ventures是MDB Capital Holdings全资子公司，是首个仅限受邀者参加的投资者社区和自清算经纪交易商平台，致力于支持有潜力成为技术领域市场领导者的上市公司 [3] - Discovery Day是投资者了解精选风险投资阶段深度科技公司、与公司领导交流反馈和问题、与志同道合投资者建立联系的独特活动 [4] - 需通过发送邮件至community@publicventures.com注册参加Discovery Day，名额有限，现有MDBH股东优先 [5] 公司药物研发情况 - 公司领先药物候选物GT - 02287正在进行治疗GBA1帕金森病的临床开发，该口服、可穿透血脑屏障的小分子是变构蛋白调节剂，在临床前帕金森病模型中显示出多种积极效果，还显著降低血浆神经丝轻链水平 [6] - 公司帕金森病项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [7] 疾病背景 - GBA1帕金森病由GBA1基因突变引起，该突变在多达15%的帕金森病患者中存在，是主要遗传风险因素，患者发病更早、症状进展更快，现有疗法无法影响疾病进展，存在开发新型疾病修饰疗法的未满足需求 [8] 公司平台与技术 - 公司利用AI支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，其Magellan™药物发现平台可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点，是原SEE - Tx®平台的下一代产品，可访问超过500亿种化合物的按需化合物库 [10][11] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学等难以治疗的疾病开发新型疾病修饰疗法 [12] 联系方式 - 投资者联系电话(516) 222 - 2560，邮箱ir@gaintherapeutics.com [14] - 媒体联系Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com和elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(212) 845 - 4242 [14]